CRISPR

CRISPR-терапия помогла при амилоидной кардиомиопатии в первой фазе испытаний

Ученые из Центра наук о жизни Вильнюсского университета нашли способ подавить активность определенных генов в клетках, не прибегая к разрезанию ДНК. Разработанный метод открывает возможность приостановки работы генетических инструкций внутри клеток.

Ирина Ларина Надежда Синицына Первая генная терапия CRISPR/Cas9 для лечения ВИЧ-инфекции хорошо переносилась и воздействовала только на ДНК ВИЧ. Но у пациентов, которые прервали антиретровирусную терапию, не удалось предотвратить рост виремии. Ученые из Университета Вашингтона в Сент-Луисе впервые оценили эффективность и безопасность генной терапии CRISPR/Cas9 у пациентов с ВИЧ. Результаты исследования 1/2 фазы представлены на портале Medscape. Генная терапия хорошо переносилась пациентами. Ни у одного из участников исследования не было серьезных нежелательных явлений, только у шести из них наблюдалось 9 незначительных нежелательных явлений, возникших в ходе лечения. Также не было выявлено случаев нецелевого воздействия препарата (генная терапия воздействовала только на нужную ДНК) или развития острого ретровирусного синдрома. У одного участника выявили снижение сохранной провирусной ДНК на 36%. У остальных изменения вирусного резервуара не выявлено.

Эффективность CRISPR-терапии ангионевротического отека подтвердили во II фазе испытаний

С помощью инструментов генного редактирования CRISPR ученые добились восстановления эффективности противораковых препаратов против меланомы. Ранее схожих результатов удалось добиться в отношении рака легких, поэтому теперь исследователи видят большой потенциал нового подхода в лечении различных резистентных типов опухолей.

Международная команда исследователей показала, что с помощью дешевого и доступного препарата для разжижения крови можно сделать эффективное противоядие от кобры. По статистике, от укусов змей ежегодно умирают более 100 тыс. человек и еще около 400 тыс. остаются покалеченными из-за некроза ткани в месте укуса. Теперь появился способ не только замедлить действие яда, но и справиться с некрозом.

Ученые представили результаты доклинических экспериментов для лечения редкой формы генетической глухоты с использованием технологии редактирования CRISPR. Терапия вернула слух даже старым животным. Результаты указывают на возможности лечения глухоты у людей в разном возрасте.

Ученые представили результаты первой фазы клинических исследований с участием 14 человек с наследственной формой слепоты – врожденным амаврозом Лебера. На фоне применения генного редактирования CRISPR отмечены значимые улучшения в показателях зрения.

CRISPR-терапия показала безопасность и частичный эффект при дегенерации сетчатки

Технология генного редактирования CRISPR использует белок Cas9 для разрезания ДНК, однако теперь благодаря искусственному интеллекту появился более точный инструмент для этих сложных манипуляций. В первых экспериментах воздействие на нецелевые участки удалось снизить на 95%.

Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток

CRISPR, или кластеризованные регулярно-интервальные короткие палиндромные повторы, является технологией редактирования… The post Редактирование ДНК методом CRISPR first appeared on НьюсАйРу - Новости инновационных технологий.

Технология CRISPR-Cas помогла вывести племенных свиней с устойчивостью к «синему уху»

CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в I фазе испытаний

США одобрили терапию на основе CRISPR по второму показанию

Вслед за Великобританией в США одобрили технологию генного редактирования CRISPR для лечения тяжелого гематологического заболевания. Разрешение считается научным триумфом технологии, которая может эффективно и точно восстанавливать мутации ДНК. Теперь врачи и пациенты вступают в новую эру генетической терапии против наследственных заболеваний.

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лечение на основе генного редактирования CRISPR для борьбы с серповидноклеточной анемией. Этим заболеванием в США страдают около 100 тыс. человек, сообщает РБК. Ранее подобное лечение одобрили в Британии. Решение о регистрации генной терапии было вынесено после исследования, в котором приняли участие 44 пациента с серповидно-клеточной анемией. Заболевание вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые

Власти США одобрили лекарство Casgevy, работа которого строится на системе редактирования генов CRISPR. Разрешение использовать препарат опубликовано на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). В сообщении ведомства говорится, что лекарство предназначено для лечения серповидноклеточной анемии у людей старше 12 лет. Уточняется, что при данном заболевании происходит мутация гемоглобина, которая приводит к формированию эритроцитов в фигуру, напоминающую серп или полумесяц. Из-за этого кровоток в организме ограничивается, что приводит к повреждению органов. Без лечения этот вид анемии может привести к инвалидности и ранней смерти больного. «Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для...

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) заявило о выдаче одобрения препарату Casgevy, работа которого базируется на системе редактирования генов CRISPR. Читать далее

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование терапии на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Разрешение выдали двум препаратам — Casgevy и Lyfgenia.

FDA, американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, одобрило первый в мире препарат для лечения серповидноклеточной анемии Casgevy на основе генного редактирования CRISPR

В США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR. Об этом говорится в сообщении Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR

Исследовательская команда поражена разнообразием систем CRISPR. Полученные данные очень важны для исследовательской работы биологов, а также смогут предложить новые более эффективные терапевтические и диагностические инструменты.

Начало клинического применения технологии генного редактирования CRISPR знаменует огромную веху в развитии биотехнологий. Вероятно, следующими будут США и европейские страны, которые уже рассматривают возможности CRISPR для одобрения с целью лечения пациентов с тяжелыми генетическими заболеваниями, такими как серповидноклеточная анемия и бета-талассемия.

Великобритания первой в мире разрешила терапию на основе CRISPR

Лечение показало очень высокую эффективность среди участников с генетически обусловленным высоким уровнем липопротеинов низкой плотности – ключевым фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний. Терапия на основе CRISPR направлена не деактивацию гена, который контролирует уровень липопротеинов. Такой подход значительно превысил эффективность статинов. Теперь ученые изучают возможности нового подхода для лечения ишемической болезни сердца одним уколом.

Эксагамглоген аутотемцел (экса-цел) разработан на основе новой технологии редактирования генома CRISPR и предназначен для лечения серповидноклеточной анемии.

После открытия РНК-программируемых ферментов Fanzor, разрезающих ДНК, выяснилось, что этими генетическими «ножницами» обладают самые разнообразные виды — от грибов до моллюсков. Ученые из Института исследований мозга Макговерна при Массачусетском технологическом институте идентифицировали уже более 3600 таких ферментов. читать далее

После открытия РНК-программируемых ферментов Fanzor, разрезающих ДНК, выяснилось, что этими генетическими «ножницами» обладают самые разнообразные виды — от грибов до моллюсков. Ученые из Института исследований мозга Макговерна при Массачусетском технологическом институте https://newatlas.com/biology/fanzor-crispr-like-dna-cutters-found/ уже более 3600 таких ферментов. Их можно запрограммировать на разрезание ДНК в нужных участках, редактируя гены, подобно бактериальному ферменту Cas9 в CRISPR. Технология открывает большие возможности для разработки новых лекарств, генетической терапии и

Редактирование генома привело к устойчивости куриц к вирусу птичьего гриппа, показали первые эксперименты ученых из Великобритании. Теперь они решили пойти дальше и отредактировать больше генов, чтобы обеспечить полную защиту от инфекции у птиц.

Несмотря на значимые успехи технологии генного редактирования CRISPR, среди основных проблем остается возникновение нежелательных мутаций. Группа ученых из США использовала новый подход в редактировании пар оснований и  https://news.rice.edu/news/2023/split-gene-editing-tool-offers-greater-precision резкого снижения уровня ошибок. Считается, что такой подход применим примерно к половине всех мутаций, вызывающих генетические заболевания.

Усовершенствованная технология генного редактирования CRISPR вступила в пилотную фазу клинических исследований с участием пациентов с лейкемией. В отличие от классического подхода новый метод нацелен на редактирование оснований — он разрезает только одну цепь ДНК, благодаря чему улучшается контроль над процессом редактирования и снижается гибель клеток из-за поврежденной ДНК. При этом из-за сниженных рисков появляется возможность одновременно редактировать сразу несколько областей генома, и это преимущество технологии также подтвердилось. читать

Молекулярные биологи из Японии создали новый подход для редактирования генома, превосходящий «нобелевский» геномный редактор CRISPR/Cas9 в точности работы. Новая система NICER не требует внесения двойных разрывов в цепочку ДНК при модификации генома, что уменьшает вероятность появления случайных мутаций. Об этом сообщила пресс-служба Университета Осаки. читать далее

Усовершенствованная технология генного редактирования CRISPR вступила в пилотную фазу клинических исследований с участием пациентов с лейкемией. В отличие от классического подхода новый метод нацелен на редактирование оснований – он разрезает только одну цепь ДНК, благодаря чему улучшается контроль над процессом редактирования и снижается гибель клеток из-за поврежденной ДНК. При этом из-за сниженных рисков появляется возможность одновременно редактировать сразу несколько областей генома, и это преимущество технологии также

Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR. CyDENT позволяет редактировать гены без разрезов, преодолевая ограничения, связанные с использованием направляющей РНК. Благодаря этому инновационному подходу появилась возможность редактирования генетического материала в труднодоступных митохондриях и хлоропластах. Все это происходит на фоне угрозы экспортных ограничений США в биотехнологическом секторе Китая. читать далее

Китайские ученые https://www.scmp.com/news/china/science/article/3233846/chinese-scientists-have-developed-new-gene-editing-tool-doesnt-use-crispr модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR. CyDENT позволяет редактировать гены без разрезов, преодолевая ограничения, связанные с использованием направляющей РНК. Благодаря этому инновационному подходу появилась возможность редактирования генетического материала в труднодоступных митохондриях и хлоропластах. Все это происходит на фоне угрозы экспортных ограничений США в биотехнологическом секторе

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается мутациями, затрагивающими ген дистрофина. Исследователи https://www.sciencedaily.com/releases/2023/08/230824111922.htm использование метода двойной РНК CRISPR для восстановления функции белка дистрофина в клетках, полученных от пациентов с МДД. Ученые удалили большие участки дистрофина, что позволило клеткам пропустить дефектные или смещенные участки генетического кода. Таким образом синтезируются усеченные, но все еще функциональные белки для широкого спектра мутаций, связанных с МДД.

Ученые представили новое лечение на основе редактирования генов, которое безопасно и эффективно удаляет ВИЧ из генома всего за одну процедуру. Это открывает удивительные возможности в лечении ВИЧ/СПИДа у людей. Помимо ВИЧ подход можно адаптировать для вируса простого герпеса и гепатита. читать далее

Ученые представили новое лечение на основе редактирования генов, которое безопасно и эффективно удаляет ВИЧ из генома всего за одну процедуру. Это открывает удивительные возможности в лечении ВИЧ/СПИДа у людей. Помимо ВИЧ подход можно адаптировать для вируса простого герпеса и гепатита.

Биологи выяснили, что улучшить состояние клеток, страдающих от избытка глюкозы, можно, заблокировав транспортер VDAC1 во внешней мембране митохондрий — «энергетических станций» клеток. VDAC1 обеспечивает обмен веществ между митохондриями и цитоплазмой, подобно то открывающимся, то закрывающимся воротам. Количество этих белков в некоторых тканях значительно возрастает при сахарном диабете: это приводит к окислительному стрессу и гибели клеток. Авторы предложили уменьшать число и активность транспортеров с помощью технологии CRISPR/Cas9 и молекул-блокаторов. Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в журнале

Генетики из Университета Лейпцига создали молекулярное устройство, которое показало в реальном времени процесс раскручивания двойной спирали ДНК. Это позволило ученым объяснить, почему при процессе редактирования ДНК с помощью технологии CRISPR-Cas случаются ошибки. Оказалось, что при достигнутом сегодня уровне точности эти ошибки неизбежны.

Ученые из Йельского университета представили новый метод лечения различных типов опухолей с помощью технологии генного редактирования CRISPR. Лечение лишает раковые клетки лишних хромосом, благодаря чему развитие рака полностью останавливается.

Система CRISPR-Cas9, некогда защищавшая прокариот от вирусов и других мобильных генетических элементов, теперь идёт в авангарде генной инженерии. Она произвела настоящую революцию, а на подходе уже новая. Исследователи Массачусетского технологического института под руководством доктора Фэн Чжана открыли первую программируемую РНК-управляемую систему у эукариот. Основанная на белке Fanzor — эукариотической программируемой РНК-управляемой эндонуклеазе — система использует РНК в качестве ориентира для точного нацеливания на ДНК и потенциально пригодна для редактирования генома человека. Её легче доставить в эукариотическую клетку, да и точность может оказаться выше, чем у CRISPR-Cas9. Новая система работает в организмах грибов, водорослей, амёб и моллюсков. В отличие от белков CRISPR, ферменты Fanzor закодированы в эукариотическом геноме в мобильных элементах, хотя мигрировали от бактерий к эукариотам посредством горизонтального переноса. Fanzor может генерировать вставки и делеции

Первую программируемую РНК-управляемую систему у животных обнаружили ученые из США. Во-первых, их работа демонстрирует присутствие механизмов разрезания ДНК во всех царствах жизни. Во-вторых, технология открывает новые возможности генного редактирование клеток человека.

#CRISPR-Cas9 – это революционная технология, которая позволяет редактировать различные микроорганизмы посредством удаления и вставки генов в нужных участках #ДНК. Некогда она всего лишь защищавшая прокариот от вирусов и других мобильных генетических элементов, теперь идёт в авангарде генной инженерии. В будущем она поможет лечить множество болезней. Исследования на мышах показали, что редактирование генов можно использовать для потенциального лечения таких состояний, как тревога, но провести CRISPR/Cas9 через гематоэнцефалический барьер — непростая задача. В Государственном университете Бойсе и Cognigenics с ней справились и путём манипуляций с геном HTR2A рецептор

Ученые разработали технологию доставки генного редактирования CRISPR/Cas9 в мозг неинвазивным способом и успешно отключили ген, вызывающий беспокойство. Результаты открывают новые возможности в простом лечении тревожных расстройств, панических атак и депрессии у людей. читать далее

Ученые разработали технологию доставки генного редактирования CRISPR/Cas9 в мозг неинвазивным способом и успешно отключили ген, вызывающий беспокойство. Результаты открывают новые возможности в простом лечении тревожных расстройств, панических атак и депрессии у людей.

Исследователи разработали новый неинвазивный метод доставки технологии редактирования генов CRISPR / Cas9 в мозг и отключить ген, вызывающий тревогу.

Модифицированные вирусы зарекомендовали себя как удобный способ доставки в ядро клетки белков для редактирования генов CRISPR / Cas9, но они дороги, их трудно масштабировать и они потенциально токсичны.

Использование модифицированных вирусов для доставки материалов для редактирования генов является достаточно затратным и сложным процессом, который также потенциально токсичен. Типичные наблюдения в лаборатории случайным образом привели ученых к открытию способа доставки без вирусов, а также указали на новый тип восстановления ДНК. читать далее

Использование модифицированных вирусов для доставки материалов для редактирования генов является достаточно затратным и сложным процессом, который также потенциально токсичен. Типичные наблюдения в лаборатории случайным образом привели ученых к открытию способа доставки без вирусов, а также указали на новый тип восстановления ДНК.

CRISPR-редактирование хондробластов повысило специфичность исследования человеческого роста

Мутации в одних и тех же генах могут приводить к различным подтипам опухолей у пациентов, однако сегодня нет эффективных инструментов для изучения этих нюансов в лаборатории. Ученые из США решили воспользоваться инструментом генного редактирования CRISPR и смогли смоделировать на его основе различные генетические подтипы опухолей. Это важная база для разработки и тестирования целевых препаратов. читать далее

Мутации в одних и тех же генах могут приводить к различным подтипам опухолей у пациентов, однако сегодня нет эффективных инструментов для изучения этих нюансов в лаборатории. Ученые из США решили воспользоваться инструментом генного редактирования CRISPR и смогли смоделировать на его основе различные генетические подтипы опухолей. Это важная база для разработки и тестирования целевых препаратов.

Новый подход генного редактирования успешно протестировали на мышах с пигментным ретинитом – распространенным наследственным заболеванием глаз, способным приводить к полной слепоте. После лечения у грызунов полностью восстанавливалось зрение и оставалось стабильным даже в старости.

Прошло около семи лет с тех пор, как исследователи использовали систему редактирования генов CRISPR, чтобы обратить вспять вызывающее слепоту состояние, называемое пигментным ретинитом, в стволовых клетках вне тела. Теперь, используя более совершенную версию CRISPR, другая исследовательская группа восстановила зрение на модели живого животного, страдающего этим заболеванием.

Работу провела группа китайских ученых из Уханьского университета науки и технологий . Они смогли восстановить зрение у мышей больных пигментным ретинитом. Исследователи превратили инструмент CRISPR в систему, которую они назвали PESpRY. Они использовали ее, чтобы исправить мутировавший ген, ответственный за кодирование фермента PDE6?. Как только мутация была исправлена, ген вернулся к кодированию фермента — это действие предотвратило гибель палочек и колбочек (особые рецепторы глазного яблока). После того, как фермент снова вырабатывался должным образом, к мышам вернулось зрение, что подтвердили тесты с поворотом головы, а также успешным завершением головоломки водного лабиринта с визуальным контролем. Исследовательская группа подтвердила, что восстановленное зрение сохранялось даже в преклонном возрасте животных. На прикрепленном изображении слева видно отсутствие фоторецепторов палочек из-за пигментного ретинита, а на части справа — более толстая сетчатка с большим

Китайские ученые восстановили зрение у мышей с помощью новой формы редактирования генома PE SpRY на основе системы CRISPR. Авторы отредактировали геном нервных клеток сетчатки, в том числе дефектных или погибших фоторецепторов. Серия дальнейших испытаний показала, что эффект сохранялся у мышей даже в старости.

Команда китайских специалистов из университета Чжэнчжоу модифицировала генетический редактор CRISPR/Cas для точного выявления раковых клеток внутри организма. Технология основана на прицеливании и подсвечивании опухолевых клеток, которые постоянно выделяют экзосомы — внеклеточные крошечные пузырьки.

Ученые сконструировали раковые клетки таким образом, чтобы одновременно доставлять как терапевтические агенты, так и вакцину к опухоли. Успешные результаты получены в рамках весьма спорной, на первый взгляд, идеи — вернуть в организм живые раковые клетки вместо инактивированных. читать далее

Ученые сконструировали раковые клетки таким образом, чтобы одновременно доставлять как терапевтические агенты, так и вакцину к опухоли. Успешные результаты получены в рамках весьма спорной, на первый взгляд, идеи – вернуть в организм живые раковые клетки вместо инактивированных.