Игры с генами

Теломеры — это защитные колпачки на концах хромосом, которые укорачиваются с каждым делением клетки.

Новая генная терапия на основе микроРНК остановила прогрессирование бокового амиотрофического склероза у мышей после однократного внутривенного введения. Лечение защитило двигательные нейроны, сохранило связь между нервами и мышцами, улучшило двигательную и дыхательную функции, а также значительно увеличило продолжительность жизни.

Китайские биоинженеры создали молекулярный инструмент smACGmax, способный одновременно заменять три типа нуклеотидов в заданном участке ДНК. Эта технология нужна для направленной эволюции генов, с помощью которой можно создать клетки с новыми полезными свойствами и ускорить разработку лекарств.

Экспериментальная генная терапия была направлена на лечение редкого генетического заболевания, которое вызывало задержку когнитивного развития.

Недавно я наткнулся на новость, от которой у меня буквально зачесались руки написать этот текст. Астрономы нашли в центре Млечного Пути сахар. Не тот, что в чай кладут, а самый что ни на есть биологический — эритрулозу. Это не просто очередная экзотическая молекула. Это кирпичик, из которого, по одной из версий, собралась первая жизнь на Земле. И нашли его не в теплом первобытном бульоне, а в ледяном облаке при температуре минус 253 градуса. В этой статье я разберу, как такое возможно, почему это ломает старые научные модели и что это значит для наших поисков братьев по разуму. Что нашли? Сахар, который сложнее всего, что мы видели в космосе Речь идет об облаке G+0.693−0.027. Оно находится в 26 тысячах световых лет от нас, рядом с центром Галактики. Это настоящая химическая свалка Вселенной — там уже опознали более 180 разных молекул. Но эритрулоза стоит особняком. Это четырехуглеродный сахар (C₄H₈O₄). На данный момент это самая большая ациклическая (незамкнутая)

В Шанхае шестилетняя девочка скончалась после экспериментального лечения с применением генного редактирования.

Компания PorMedTec, венчурный стартап при японском Университете Мэйдзи, приступила к выращиванию генетически модифицированных свиней для первых в стране клинических испытаний по пересадке почек от животных человеку. Об этом сообщает газета The Mainichi.

Ученые подробно сравнили пять наиболее распространенных эпигенетических часов и выяснили, что каждый из них отражает разные биологические процессы старения. Анализ также показал, что новый показатель, основанный на активности генов, точнее связан с возрастными заболеваниями, физическими нарушениями и риском смерти.

На концах каждой хромосомы находятся теломеры — защитные участки ДНК, которые не дают генетическому материалу разрушаться при делении клеток. С каждым новым делением они становятся короче, а когда запас заканчивается, клетка теряет способность нормально работать. Именно поэтому теломеры называют биологическими часами старения, и хронический стресс заставляет эти часы тикать заметно быстрее. За открытие теломеразы — фермента, способного восстанавливать теломеры, — Элизабет Блэкберн получила Нобелевскую премию. Позже выяснилось, что постоянное напряжение подавляет активность этого фермента, а исследование Калифорнийского университета показало: у матерей, годами ухаживавших за тяжелобольными детьми, длина теломер соответствовала примерно десяти дополнительным годам биологического старения. Организм буквально изнашивается на уровне ДНК. Но есть и обратная сторона. Исследования показали, что регулярная медитация, качественный сон, физическая активность и снижение уровня

Исследователи переписывают химические метки на ДНК и хроматине, чтобы регулировать экспрессию генов. Генетик из Университетского медицинского центра Гронингена (Нидерланды) Марианна Ротс впервые заговорила на конференциях о редактировании эпигенома около двух десятилетий назад. Она рассуждала так: если естественные эпигенетические метки, такие как метилирование ДНК и ацетилирование гистонов, контролируют экспрессию генов, то искусственное изменение этих меток должно позволить ученым регулировать эту экспрессию. Но многие ее коллеги сомневались, полагая, что эпигенетические метки не могут вызывать такие изменения. «Нам действительно пришлось бороться с догмами, что это никогда, никогда не сработает», — вспоминает Ротс. Затем появилась система CRISPR–Cas. Хотя эта технология впервые произвела фурор в области редактирования генов, ученые, такие как Ротс, теперь используют ее для точного нацеливания эпигенетических редакторов на любую последовательность ДНК. Внезапно

Несмотря на значительные изменения в структуре, новые «молекулярные ножницы» сохранили способность редактировать ДНК. В ряде экспериментов они превзошли природные аналоги по эффективности удаления и вставки генетического материала. Авторы прорывного исследования во главе с нобелевским лауреатом по химии Дженнифер Даудной считают, что такой подход ускорит создание новых инструментов для биомедицины.

Представьте: генетический материал перепрыгивает из одного организма в другой без вирусов, без бактериофагов, без плазмид. Просто берет и переходит. Как будто ваш смартфон скопировал файл на чужой ноутбук через воздух — без кабелей, без Wi-Fi, без Bluetooth. Звучит как фантастика? А для микробиологов это теперь реальность. Немецкие исследователи из Института морской микробиологии Макса Планка в Бремене впервые засняли (в буквальном смысле — в геномном секвенаторе) такой «прыжок». И это меняет наше представление о том, как эволюционируют микробные сообщества. Кто на ком стоял? Разбор полетов в метановом болоте Объектом изучения стала парочка, которую в учебниках биологии не встретишь. Хищная бактерия (назовем ее Veli) и ее жертва — архея , один из главных «заводов» по производству метана на планете. Эти ребята живут в бескислородном сообществе, которое перерабатывает лимонен (да, тот самый запах цитрусовых) в метан и углекислый газ. Группа Йенса Хардера заметила

TAdviser - портал выбора технологий и поставщиков

FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет

Инвестиции направлены в биотехнологический стартап Орфадженекс, разрабатывающий геннотерапевтические препараты, в том числе для терапии спинальной мышечной атрофии.

Casgevy от Vertex — первый препарат такого типа, одобренный для данной возрастной группы.

Генная терапия на основе CRISPR показала высокую эффективность у детей с тяжелой серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. У всех участников, которых удалось оценить в долгосрочной перспективе, лечение обеспечило ожидаемый клинический эффект в течение как минимум года.

В США началось первое в мире клиническое испытание экспериментальной генетической терапии, целью которой является «омоложение» клеток и потенциальное восстановление утраченного зрения. Биотехнологическая компания Life Biosciences объявила, что первый пациент уже получил дозу препарата ER-100, разработанного для обращения возрастных изменений в клетках сетчатки глаза. Терапия направлена на работу с ретинальными ганглиозными клетками, которые соединяют глаза с мозгом и практически не обладают способностью к регенерации. Их повреждение при таких заболеваниях, как глаукома, приводит к необратимой потере зрения. Разработчики утверждают, что вмешательство может потенциально вернуть этим клеткам более «молодое» функциональное состояние. Метод основан на доставке в клетки трёх генов с помощью вирусного вектора, который не способен вызывать инфекционные заболевания. Эти гены запускают выработку белков, способных частично перепрограммировать клеточное состояние. Контроль активности

Первый в истории пациент получил инъекцию препарата, который должен обратить вспять старение клеток. Это не фантастика, а реальные клинические испытания, стартовавшие в Бостоне. Стартап Life Biosciences ввел экспериментальное средство ER-100 в глаз человека с глаукомой. Технология основана на открытии нобелевского лауреата Синъи Яманаки, который доказал: взрослые клетки можно «перемотать назад» с помощью специальных белков. Звучит как сюжет для блокбастера. Но давайте разберемся, что происходит на самом деле, есть ли здесь подвох и когда нам ждать таблетку от старости. Суть технологии: как заставить клетку «забыть» возраст В каждой клетке нашего тела — одинаковая ДНК. Разница лишь в том, какие гены «включены», а какие «выключены». С возрастом на ДНК накапливаются неправильные метки (эпигенетические «закладки»). Они отключают нужные гены. Клетка начинает хуже работать, стареет. Технология Яманаки использует белки-факторы, которые дают клетке команду: «Сбрось лишние

Источник: Компьютерра - Журнал о науке и технологиях Американская биотехнологическая компания Minicircle объявила о скором начале коммерческого предоставления экспериментальной генной терапии, направленной на повышение уровня белка klotho, который связывают с замедлением старения. Согласно заявлению компании, лечение станет доступно в течение ближайших шести месяцев. Главная особенность данной инициативы заключается в том, что предлагаемая терапия не прошла полный цикл клинических испытаний, требуемый для одобрения Управлением […] Полная версия статьи: Непроверенная генная терапия от старости выйдет на рынок без клинических

Показатель на 80% больше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.

Генная терапия кардиомиопатии при атаксии Фридрейха прошла пилотные испытания

CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в третьей фазе испытаний

Испанские исследователи https://www.uab.cat/web/newsroom/news-detail/a-gene-therapy-prolongs-health-span-and-preserves-the-function-of-organs-in-mice-during-aging-1345830290613.html?detid=1345990959484, что однократное введение генной терапии, стимулирующей выработку метаболического фактора FGF21, увеличивает продолжительность жизни и продлевает период здорового старения у мышей. Устойчивые положительные эффекты наблюдались в течение более двух лет — от улучшения обмена веществ до защиты органов от возрастных изменений.

#эволюция, #биология, #генетика Российские ученые обнаружили CpG-сайты, изменение метилирования которых связано с ускоренным либо замедленным старением у индивидов, эпигенетический возраст которых сильно отличается от хронологического. При этом топовые по эффекту 29 CpG-сайтов для групп ускоренного и замедленного старения совпадали; с ускоренным и замедленным старением оказались ассоциированы одни и те же CpG, но в одном случае они гиперметилированы, в другом — гипометилированы. Эпигенетические часы используются для определения биологического возраста по анализу метилирования так называемых CpG-сайтов в геноме (участков, где цитозин стоит рядом с гуанином). Создано несколько их вариантов, в том числе эпигенетические часы Ханнума, которые основаны на метилировании 71 CpG-сайтов и применяются для разных типов клеток. Из клинической практики известно, что при использовании эпигенетических часов Ханнума у многих людей (до 15–20 %) предсказанный биологический возраст оказывается

Китайские ученые сообщили о первых результатах применения новой технологии редактирования РНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В клиническом исследовании терапию получили трое детей. В течение года наблюдения у всех пациентов зарегистрировали значительное и устойчивое улучшение двигательных функций.

Использованная исследователями техника «редактирования нуклеотидов» еще далека от клинического применения, однако критики опасаются, что она вызовет ажиотаж вокруг ее коммерциализации.    Исследователи заявляют, что впервые применили точную технологию редактирования генома, известную как «редактирование оснований», для изменения генома человеческих эмбрионов. Это сообщение вызвало как восторг, так и настороженность у ученых и специалистов по биоэтике. Многие считают, что эта работа является впечатляющим шагом на пути к тому, чтобы ученые смогли исправлять мутации, вызывающие заболевания, в эмбрионах. Однако другие опасаются, что эта технология может быть использована для попыток создания эмбрионов с такими чертами, как повышенный интеллект. Дитер Эгли, биолог-специалист по клеточной биологии развития и его коллеги 1 июня опубликовали свои на сайте препринтов. Исследование пока не прошло экспертную оценку.    Предыдущие исследования показывали, что

Ученые разработали новый метод на основе CRISPR, который может распознавать и уничтожать раковые клетки с наиболее распространенными и трудноизлечимыми мутациями. Технология выявляет характерные молекулярные признаки опухоли и запускает процесс полного разрушения генетического материала внутри злокачественной клетки, не затрагивая здоровые ткани.

Технология основана на частичном клеточном перепрограммировании и должна запустить регенерацию нейронов, которые в норме практически не восстанавливаются. Пока главная цель исследования заключается в оценке безопасности метода. Первый из двенадцати участников уже получил лечение.

Генная терапия вылечила восьмимесячного ребенка с редким видом эпилепсии

Врачи провели уникальное лечение восьмимесячного ребенка с редким наследственным заболеванием, которое вызывает тяжелую эпилепсию, задержку развития и высокий риск ранней смерти. Пациент стал первым в мире человеком, которому доставили генную терапию непосредственно в мозг. После лечения у ребенка не наблюдалось возврата тяжелых приступов, угрожавших его жизни.

Ученые из Университет Цукубы представили новые данные о существовании самовоспроизводящихся РНК в экстремальных условиях, что может существенно изменить представления о происхождении жизни на Земле. Несмотря на то что генетический материал большинства организмов представлен ДНК (дезоксирибонуклеиновой кислотой), существуют формы жизни и инфекционные агенты, использующие РНК в качестве носителя информации. К таким системам относятся РНК-вирусы и вироиды — крайне простые инфекционные молекулы, способные к самовоспроизведению. Подобные РНК-репликаторы давно рассматриваются как важные объекты для изучения ранних этапов эволюции жизни. Однако до сих пор ученые имели ограниченное представление о том, насколько широко они распространены в различных экосистемах и каково их реальное разнообразие. Особенно малоизученными оставались экстремальные среды, такие как горячие источники с высокими температурами. Ранее исследовательская группа уже обнаружила необычный РНК-вирус в экосистеме

Центромерный белок помог раковым клеткам сохранить целостность теломер

FDA одобрила к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин. Препарат Otarmeni, разработанный компанией Regeneron, содержит рабочую версию этого гена и промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру. Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся мультицентровых открытых нерандомизированных испытаний 1/2 фазы CHORD, в которых уже приняли участие 24 педиатрических пациента в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой глухотой, вызванной DFNB9. У 80 процентов из них слух восстановился, лечение переносилось

Пластырь с генноинженерными человеческими клетками ускорил заживление ран

Первое клиническое исследование уже тестирует подход, который заставляет клетки сердца снова делиться и формировать новую мышечную ткань. Если технология подтвердит эффективность у людей, она может изменить лечение сердечной недостаточности, при которой сердце постепенно теряет способность перекачивать кровь.

Ученые  https://today.ucsd.edu/story/experimental-gene-therapy-shields-brain-from-toxic-protein-damage экспериментальную генную терапию, которая помогла защитить нейроны от повреждений, вызванных токсичным белком TDP-43. Накопление этого белка считается одной из главных причин лобно-височной деменции и часто встречается при болезни Альцгеймера и боковом амиотрофическом склерозе. В доклинических экспериментах лечение сохраняло память, защищало структуру нейронов и снижало уровень белка в ткани мозга.

Клинические данные показали устранение и инактивацию cccDNA – резервуара вируса гепатита B – у пациентов. Результаты стали первым доказательством, что технология редактирования генома способна воздействовать непосредственно на причину хронической инфекции. Это открывает перспективы для полной победы над гепатитом.

CRISPR-Cas разрушила гены шига-токсина кишечной палочки

На концах хромосом есть защитные капсулы - теломеры. Это как пластиковые наконечники на шнурках, только они защищают от распада нити ДНК. С каждым делением клетки они укорачиваются. Когда резерв исчерпан, клетка погибает. Это и есть наше внутреннее старение. Но открытие нобелевского лауреата Элизабет Блэкберн перевернуло всё: оказалось, что длина жизни клетки зависит не только от времени, но и от того, ЧТО мы чувствуем. Вот 5 фактов, которые заставят вас полюбить состояние покоя: 1) В нашем теле есть фермент теломераза, он достраивает укорачивающиеся концы ДНК. Раньше думали, что он работает только в эмбрионах. Оказалось - нет. Когда мы в хроническом напряжении, его активность падает. Мы стареем не годами, а стрессом. 2) Исследование UCLA: у матерей, ухаживающих за тяжелобольными детьми, теломеры были укорочены на десятилетие. Не болезнь ребенка, а именно постоянное напряжение «съело» годы их жизни на клеточном уровне. Тревога оставляет след в ДНК. 3) Но есть

TAdviser - портал выбора технологий и поставщиков

Клонированная корова принесла потомство — ещё недавно такие истории казались научной фантастикой. За судьбой Звёздочки учёные наблюдали больше двух лет. Новое событие меняет возможности современных биотехнологий.

Тяжелое генетическое заболевание угрожало ребенку смертью до совершеннолетия и проблемами с развитием. Генная терапия помогла, но спустя несколько лет у него обнаружили опухоль, возможно, связанную с ней. Нейроэпителиальная опухоль / © Sbrandner, Wikimedia Commons Ребенок родился с тяжелой формой мукополисахаридоза первого типа и наблюдается в Детской больнице Филадельфии, штат Пенсильвания, США. Это заболевание приводит к нарушению обмена веществ и необратимому повреждению внутренних органов и скелета. Без лечения продолжительность жизни с таким диагнозом редко превышает 10 лет. Причина болезни мальчика — мутация в гене IDUA. Чтобы исправить поломку, врачи применили генную терапию, в этом случае RGX-111. Правильная копия гена IDUA попадает в организм человека внутри оболочки вируса. Из-за безопасности чаще всего применяют рекомбинантные аденоассоциированные вирусы. Лечение оказалось эффективным, и мальчик смог продолжать развиваться, осваивая

Тяжелое генетическое заболевание угрожало ребенку смертью до совершеннолетия и проблемами с развитием. Генная терапия помогла, но спустя несколько лет у него обнаружили опухоль, возможно, связанную с ней.

Правительство продлило на два года разрешение на ввоз в Россию ГМО-сои при условии, что выработанные из нее корма будут направляться на экспорт.

Ученые из компании Editas Medicine представили результаты доклинических экспериментов CRISPR-терапии для лечения гиперлипидемии. Однократная инъекция препарата показала резкое снижение «плохого» холестерина – липопротеинов низкой плотности – и сохраняла терапевтический эффект в течение полугода. Отсутствие неблагоприятных побочных эффектов открывает удивительные возможности в лечении и профилактике сердечно-сосудистых заболеваний.

Китайские учёные впервые https://www.chinadaily.com.cn/a/202605/15/ws6a06746fa310d6866eb48c18.html групповое клонирование молочных коз, получив шесть высокопродуктивных животных. Четыре самца и две самки созданы на основе генетического материала элитных коз зааненской породы, чей годовой удой превышал 2800 кг молока. Технология позволяет сократить селекционный процесс с 8–10 лет до нескольких месяцев.

Компания сообщила о высокой переносимости RGX‑202, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Генную терапию уже трудно описывать как далёкую «медицину будущего». К апрелю 2026 года у регуляторов есть длинный список одобренных клеточных и генных продуктов, а новые решения продолжают выходить даже для ультраредких болезней. Поэтому главный вопрос сместился: не возможна ли генная терапия вообще, а для каких задач она уже стала рабочим клиническим инструментом. При этом область остаётся «неровной». Одни стратегии хорошо работают там, где можно взять клетки пациента, изменить их вне организма и вернуть обратно. Другие зависят от того, получится ли безопасно доставить ген в печень, сетчатку, мышцы или центральную нервную систему. Третьи упираются уже не столько в биологию, сколько в цену, логистику, качество производства и длительное наблюдение после лечения. Эта тема требует спокойного разговора — без лишнего оптимизма и без драматизации. В статье расскажем, что сегодня относят к генной терапии, как работают подходы in vivo и ex vivo, почему AAV и лентивирусные векторы

Ученые представили результаты клинического исследования, в котором РНК-терапия защитила сердце от тяжелых последствий инфаркта. Доказательства факта обращения вспять повреждений ремоделирования ткани открывает удивительные возможности для лечения острой и хронической стадии сердечной недостаточности.

Американская биотехнологическая компания Fractyl Health получила разрешение на запуск первых клинических исследований генной терапии для лечения сахарного диабета второго типа. Препарат RJVA-001 стал первой AAV-генной терапией для этого заболевания, достигшей клинической фазы. Ученые рассчитывают, что однократная терапия сможет заменить многолетний прием препаратов на основе АГПП-1 и обеспечить длительный контроль уровня сахара в крови.

Ученые разработали новый способ «выключать» генетически модифицированные бактерии, не повреждая их ДНК. Технология использует CRISPR, но работает иначе, чем классические системы редактирования генома: вместо разрезания ДНК она точечно меняет отдельные нуклеотиды в жизненно важных генах микроорганизмов. В результате бактерии необратимо теряют способность выживать. Разработка может повысить безопасность биопроизводства, где модифицированные микробы применяют для создания лекарств, биотоплива и химических веществ.

Исследователи установили, что комбинация определённых малых РНК способна точнее традиционных медицинских показателей прогнозировать выживаемость пожилых людей, открывая путь к пересмотру подходов к профилактике старения.

Долгое время считалось, что РНК — всего лишь бэк-вокалистка на сцене ДНК. Однако функционал этой молекулы заставил мир перевернуть свое представление о ней. Складываясь в трехмерные формы, как оригами, она хранит информацию и иногда ведет себя как фермент. РНК служит матрицей и компонентом теломеразы — фермента, который замедляет клеточное старение, достраивая ДНК на концах хромосом. Еще РНК участвует в сборке белков и может направлять систему CRISPR, вмешиваясь в генетическую программу клетки. Неслучайно многие токсины и сильнейшие яды направлены на уничтожение нашей драгоценной РНК. А распространенные вирусы, такие как коронавирус, вирус гриппа и другие, содержат РНК-геном вместо ДНК-генома. Об истории открытий в области РНК из первых уст рассказывает Томас Чек — лауреат Нобелевской премии

CRISPR-Cas измельчила ДНК заданных клеток и уничтожила их

Ученые представили новый инструмент генного редактирования CRISPR, который после активации буквально разрывает ДНК клетки на фрагменты. В доклинических экспериментах она успешно уничтожала раковые клетки с мутацией KRAS и клетки, зараженные вирусом папилломы человека с эффективностью более 90%.

FDA одобрила к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин. Препарат Otarmeni, разработанный компанией Regeneron, содержит рабочую версию этого гена и промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру. Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся мультицентровых открытых нерандомизированных испытаний 1/2 фазы CHORD, в которых уже приняли участие 24 педиатрических пациента в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой глухотой, вызванной DFNB9. У 80 процентов из них слух восстановился, лечение переносилось

В первой части этой статьи мы рассмотрели две теории, дающие ключ к пониманию механизмов абиогенеза: конструкторскую теорию жизни Кьяры Марлетто и теорию диссипативной адаптации Джереми Ингланда. Одна из них объясняет, как возможны репликация, самовоспроизводство и дарвиновская эволюция без «тонко настроенных» на появление жизни законов физики, а вторая показывает, что при определённых условиях неравновесные термодинамические процессы делают самоорганизацию и жизнь более вероятными, чем их отсутствие. Но это слишком абстрактные модели, объясняющие существование не только биологической жизни в известной нам форме, но и вообще любых самовоспроизводящихся машин. А каковы практические достижения науки в деле искусственного создания жизни в лаборатории? Насколько мы близки к пониманию химического механизма получения устойчивого репликатора? Как появился генетический код и система производства белков? Существует только один способ создания жизни, или их много? Тема сложная, а я не биохимик,

Минприроды сосредоточено на восстановлении популяций редких животных: от леопардов до зубров. 

Молекула РНК под названием Quite Tiny 45, или QT45, приблизилась к самовоспроизведению, что дает ученым новое ключевое доказательство в пользу гипотезы мира РНК. Эта гипотеза предполагает, что именно молекулы, состоящие из рибонуклеиновых кислот, ответственны за запуск эволюции и всей жизни на Земле. Расшифровка того, как сложные формы жизни сформировались из простых химических строительных блоков, представляет собой сложнейшую задачу, с которой ученые бьются уже много лет. Одним из главных сомнений в отношении гипотезы мира РНК было то, что молекулы РНК, способные к самокопированию и, следовательно, к зарождению жизни, слишком велики и сложны, чтобы возникнуть спонтанно. QT45, которую детально описали исследователи из Лаборатории молекулярной биологии Совета по медицинским исследованиям в Великобритании, представляет собой так называемую полимеразную рибозим — РНК, которая может действовать как фермент, ускоряя химические реакции и помогая строить молекулы на основе

Биотехнологическая компания Cellectis  https://www.cellectis.com/en/press/cellectis-presents-epigenetic-editing-platform-to-turn-genes-off-without-altering-dna-at-the-asgct-annual-meeting/ новую платформу эпигенетического редактирования, которая позволяет отключать гены без изменения самой ДНК. Подход может стать более безопасной альтернативой классическим методам генной инженерии и расширить возможности терапии рака и других заболеваний.

Большинство людей, завершивших программу снижения массы тела, сталкивается с одним и тем же: когда марафон, состоящий из ограничений в питании, утомительных физических нагрузок, финансовых расходов на медикаментозное или оперативное лечение пройден, килограммы возвращаются и иногда с запасом. Это не вопрос силы воли и не случайность — это эффект йо-йо, циклические колебания веса, при которых каждая следующая попытка дается труднее предыдущей. Феномен получил свое название от игрушки йо-йо, которая, кстати, считается одной из самых древних игрушек в мире. Йо-йо состоит из двух одинаковых по размеру и весу дисков, скрепленных осью, на которую надета веревка. Как диски, которые при броске раскручиваются, а затем возвращаются в руку, так и вес человека осуществляет колебания, с каждым из которых похудеть вновь становится все сложнее. Вдвойне неприятно, что возвращение потерянных килограммов еще и запускает крайне опасный для здоровья

FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты

Эффект генной терапии врожденной глухоты сохранился спустя 2,5 года

Ученые представили результаты клинического исследования, в котором генная терапия редкой формы наследственной глухоты успешно восстановила слух у большинства участников – взрослых и детей. На сегодняшний день это крупнейшее исследование терапии наследственной потери слуха с самым длинным периодом наблюдений.

Детали.

Идея лечить рак не химией, сжигающей всё живое на своём пути, а точечным редактированием генетических инструкций самой опухоли, витает в научной среде уже несколько десятилетий. Технически человечество научилось синтезировать молекулы, способные выключать конкретные гены, ответственные за бесконтрольное деление клеток. Речь идёт о малых интерферирующих РНК, коротких цепочках нуклеотидов, которые запускают в клетке механизм уничтожения определённой матричной РНК, тем самым прекращая производство белка, необходимого опухоли для роста. Однако молекулы РНК в чистом виде беспомощны в агрессивной среде организма. В крови они разрушаются ферментами за несколько минут после введения. Клеточная мембрана с её отрицательным зарядом отталкивает такие же отрицательно заряженные молекулы нуклеиновых кислот. А даже если небольшая часть терапевтического агента и проникает внутрь клеток, происходит это хаотично, затрагивая здоровые ткани, что сводит на нет главное преимущество метода — его

Отойдем от близкого к сингулярному прогрессу в сфере ИИ (нам есть что рассказать её, но может вы уже устали слышать везде про нейросети) и перейдем к другим технологиям. Генная терапия для замедления старения показала безопасность и долгосрочный эффект. Британская компания Genflow Biosciences поделилась новыми данными. В доклинических испытаниях на пожилых животных улучшились выживаемость, здоровье и качество жизни. Это обещает новые возможности для лечения возрастных заболеваний у людей. Терапия воздействует на ген SIRT6, важный для долголетия. Он регулирует обмен веществ, восстанавливает ДНК и защищает клетки от повреждений. У 24 биглей и ретриверов старше 10 лет с саркопенией после лечения наблюдалось улучшение мышечной массы, снижение хрупкости, улучшение шерсти и повышение качества жизни. В контрольной группе были возрастные изменения. «Мы не стремимся к кратковременному улучшению, наша цель — долгосрочное замедление старения», — отметили авторы. В ближайшие

Ученые из Рокфеллерского университета представили способ превращения иммунной системы в место производства лекарственных белков. Их эксперименты продемонстрировали, что генетическое редактирование позволяет перепрограммировать иммунные клетки так, чтобы они сами производили терапевтические молекулы прямо в организме, включая сложные антитела, которые трудно синтезировать традиционными методами, https://medicalxpress.com/news/2026-04-immune-therapeutic-proteins.html Medical Express. Новая технология может изменить лечение огромного числа заболеваний от рака до

Многие привыкли считать, что гены — это неподвижный приговор, высеченный в камне при рождении. Нас учили, что биологическая судьба предрешена, и мы лишь пассивные исполнители программы, заложенной предками. Но современная наука открывает иную правду: мы не жертвы наследственности, а активные архитекторы собственного биологического кода. Эпигенетика доказывает, что окружающая среда, наши реакции и даже мимолетные мысли действуют как молекулярные переключатели, способные активировать или подавлять определенные участки ДНК. Парадокс заключается в том, что клетка не «знает», что происходит во внешнем мире напрямую. Она получает сигналы через посредника — твое восприятие. Когда ты интерпретируешь событие как угрозу, твой мозг выбрасывает кортизол и адреналин, которые буквально заливают рецепторы клеток, заставляя гены стресса работать на износ. Если же твое состояние характеризуется спокойствием и ясностью, кровь несет совершенно иной химический коктейль, запускающий процессы

Ученые разработали новую версию CRISPR, которая способна различать ДНК опухолевых и здоровых клеток и избирательно разрезать только раковые. Работа открывает путь к более точным и безопасным методам лечения онкологических заболеваний.

Ученые создали компактный инструмент редактирования генома, который может работать прямо внутри организма. Эксперименты показали, что с помощью новой технологии можно повысить эффективность редактирования с 10% до 90%.

R3 Bio предложил один из самых радикальных подходов к продлению жизни: выращивание человеческих тел без сознания, которые можно использовать как источник органов или даже как «замену» всего организма. Эта идея пока остается на уровне концепции и вызывает резкую критику, но уже обсуждается инвесторами и некоторыми учеными как возможное будущее медицины долголетия.

Направленная на замедления старения генная терапия продемонстрировала безопасность и устойчивый терапевтический эффект спустя месяцы после лечения. В доклинических экспериментах у старых животных улучшились показатели выживаемости, физического состояния и качества жизни. Результаты означают многообещающие перспективы терапии возрастных заболеваний у человека.

Вы когда-нибудь замечали, что кто-то в 60 выглядит на 45, а кто-то в 40 — на 60? Разница не только в косметике и генетике. Она в кончиках ваших хромосом. Речь о теломерах. Что такое теломеры простыми словами ? Представьте шнурки на обуви. На концах каждого шнурка есть пластиковый наконечник, который не даёт шнурку распускаться. Теломеры — это такие же «наконечники» на концах ваших хромосом. Они защищают ДНК от повреждений при каждом делении клетки. Проблема: при каждом делении клетки теломеры укорачиваются. Когда они становятся слишком короткими — клетка больше не может делиться. Она либо умирает, либо превращается в «клетку-зомби» (сенесцентную), которая вместо работы выделяет воспалительные сигналы и старит весь организм. Теломеры и биологический возраст ? Длина теломер — один из самых точных маркеров биологического возраста. У новорождённого теломеры длинные — около 10 000–15 000 пар оснований. К 40 годам они укорачиваются примерно

Ученые представили результаты исследования, в котором более 80% животных полностью излечились от рака головного мозга. Лечение показало очень высокий профиль безопасности и обеспечило профилактику рецидива – удивительные достижения для этого типа опухоли. Клинические исследования запланированы на ближайшие месяцы.

Исследователи из Иллинойсского университета в Урбане-Шампейне представили технологию Connectome-seq для составления карт соединений между нейронами. Метод основан на присвоении каждой нервной клетке уникального молекулярного штрихкода из РНК. Специальные белки транспортируют эти штрихкоды от тела нейрона к синапсу — точке контакта двух нервных клеток. После выделения синапсов исследователи применяют высокопроизводительное секвенирование для определения совместно встречающихся пар штрихкодов. Это позволяет установить прямые связи между конкретными нейронами и построить карту нейронной сети. Технология обеспечивает одновременное картирование тысяч нейронных соединений с точностью до отдельного синапса. При тестировании на мышах метод зафиксировал более 1000 нейронов в понтоцеребеллярной цепи, соединяющей две зоны мозга. Анализ выявил ранее неизвестные паттерны связей и прямые соединения между типами клеток, взаимодействие которых во взрослом мозге не было

Генная терапия позволила пациентам с бета-талассемией отказаться от переливания эритроцитов

Мы хорошо знакомы с коровами. Мы всю жизнь едим их мясо, пьём их молоко и считаем их настолько неотъемлемой и рутинной частью жизни, что даже не задумываемся о них. И совершенно зря. Сейчас расскажем 5 фактов, которые доказывают, что коровы намного сложнее, чем кажется. И начнём с самого горячего из них. Факт первый: Коровы не едят траву Ну да, они её откусывают, пережёвывают и глотают, это факт и спорить с ним весьма глупо. Но питаются травой не бурёнки, а совершенно другие организмы. После короткого путешествия по пищеводу зелень попадает в первые два отдела желудка — рубец и сетчатый желудок. И они просто огромны — занимают 85% желудка коровы объёмом примерно в 150 литров. Но главное в них — это не объём, а удивительно сложная микроскопическая экосистема. Сотни видов бактерий и грибов без устали перерабатывают попадающий внутрь корм. Ими в свою очередь питаются одноклеточные животные — амёбы, инфузории и куда более необычные существа. Да что говорить, там

Пятьдесят восьмое поколение мышиных клонов оказалось последним.

Сердечная недостаточность - неуклонно прогрессирующий синдром, который зачастую становится причиной смерти пациентов. Существующее на сегодня лечени е позволяет замедлить прогрессирование ХСН, но не остановить его. Одной из новых потенциальных мишеней в лечении СН рассматриваются теломеры хромосом. Дело в том, что укороченные теломеры связаны с развитием аномалий и дисфункции кардиомиоцитов. Теломеры — это повторяющиеся последовательности ДНК на концах хромосом, которые участвуют в поддержании геномной стабильности. Ранее считалось, что теломеры укорачиваются только в пролиферирующих клетках из-за проблем с репликацией концов ДНК. В стволовых клетках функционируют ферменты теломеразы, которые способны удлинять теломеры. Ряд исследований последних лет показали, что укорочение теломер вследствие активации p53 в системе репарации ДНК могут приводить к сердечной дисфункции. Цель исследования, опубликованного в eBioMedicine - разработка генной терапии для всех типов сердечной

Исследователи из США разработали систему доставки, в которой наночастицы выступают носителем генетических инструкций. В отличие от традиционной генной терапии с использованием вирусов, такой подход снижает вероятность негативных иммунных реакций и других побочных эффектов.

Ученые обнаружили, что главная проблема генной терапии может быть связана не с ошибками самих инструментов редактирования. Причину нашли в физической форме ДНК. Оказалось, что скручивание ДНК напрямую влияет на то, как CRISPR находит и разрезает гены, и именно это может объяснять неожиданные ошибки при лечении.

20-летний эксперимент показал, что к 58-му поколению повторное клонирование одной и той же мыши достигает предела. Бесполое размножение млекопитающих нежизнеспособно: в клонированной линии быстро накапливаются крупные мутации. Лимит на повторное клонирование справедлив, видимо, для любого позвоночного. Эволюционный биолог Майкл Линч из Университета штата Аризона в Темпе отмечает: при разведении животных лучший способ сохранить оптимальный геном — клонирование, если бы не проблема мутаций. Раз мутация попала в линию, она остается там навсегда. Эксперимент, опубликованный в Nature Communications, проводил репродуктивный биолог Терухико Вакаяма из Университета Яманаси в Кофу, который в 1997 году получил первую клонированную мышь. Для клонирования он использовал ядра живых мышей, мертвых мышей, пролежавших в морозильнике 16 лет, лиофилизированных клеток, клеток из мочи и фекалий, а также лиофилизированную сперму, находившуюся на МКС почти шесть лет. К эксперименту он

FDA одобрило генную терапию при дефиците адгезии лейкоцитов первого типа

Фото: Alex Staroseltsev/FOTODOM/Shutterstock С 2021 года в России доступны все три существующих в мире препарата, в том числе генный препарат однократного введения.

Японские учёные на протяжении 20 лет создавали клонов из клонов одной-единственной мыши — и выяснили, что у этого процесса есть жёсткий предел. На 58-м поколении ...

Мышь смогли клонировать 58 раз

Клонов нельзя создавать бесконечно — даже у генетического копирования есть предел. Учёные проверяли это почти 20 лет, клонируя одно и то же животное снова и снова. Эксперимент показал неожиданный эффект, который объясняет, зачем природе нужно половое размножение.

Долгое время оставалось неясным, способны ли млекопитающие поддерживать существование вида исключительно за счет клонирования. Японские учёные в ходе 20-летнего эксперимента https://www.sciencealert.com/dead-end-radical-20-year-study-reveals-genetic-cloning-hits-a-limit, что у такого процесса есть предел: уже к 58-му поколению у клонов мышей накапливаются критические генетические мутации, делающие линию нежизнеспособной. При этом возврат к половому размножению может частично обратить ущерб вспять.

Фото: Billion Photos/FOTODOM/Shutterstock Многократное последовательное копирование генетического материала вызывает накопление серьезных мутаций, которые передаются из поколения в поколение и в конечном счете приводят к гибели.