Игры с генами

Генная терапия стойко излечила детей с врожденным иммунодефицитом

РНК-терапия — динамично развивающееся направление современной медицины, основанное на использовании различных типов молекул рибонуклеиновой кислоты для направленной регуляции продукции белков, участвующих в развитии патологий. Она обладает рядом уникальных преимуществ, делающих ее одним из перспективных направлений биомедицины. В то время как низкомолекулярные лекарственные препараты чаще всего направлены на взаимодействие с уже существующими белковыми структурами организма, РНК-терапия напрямую влияет на аппарат биосинтеза клетки, что в корне отличается от традиционных схем лечения. Вмешиваясь в сам процесс создания новых белков, РНК-лекарства позволяют точечно корректировать болезнь на более фундаментальном уровне — и делают это, не затрагивая ДНК (в отличие от многих генных терапий), что резко

Британские химики обнаружили простой, эффективный и «пребиотически правдоподобный» способ неферментативного аминоацилирования РНК, то есть присоединения аминокислот к РНК без помощи сложных катализаторов, таких как белковые ферменты или рибозимы. Решить эту задачу пытались давно, но до сих пор удавалось найти только малоэффективные и не очень правдоподобные решения.

Генная терапия помогла при врожденной глухоте в пилотных испытаниях

Японские биологи полностью восстановили процесс формирования половых клеток у самцов мыши.

09 октября 2025 г. Переговоры с FDA о протоколе утверждения завершены; 13 сайтов позволяют быстро набирать сотрудников Новые доклинические данные, представленные на конгрессе ESGCT, подчеркивают потенциал NGN-401 как лучшего в своем классе и дополняют доказательства того, что внутримозговое введение (ICV) превосходит интратекальное введение (IT-L) в достижении ключевых областей мозга, лежащих в основе синдрома Ретта Как сообщалось ранее, первые четыре участника исследования фазы 1/2 с NGN-401 достигли 23 этапов развития / навыков, что является улучшением в нескольких областях, требующих трансдукции важных областей мозга и нервной системы Доклинические данные также предоставляют научно обоснованное подтверждение того, что введение ICV и IT-L приводит к сопоставимой трансдукции периферических органов, при этом IT-L не оказывает щадящего воздействия на печень преимущества по сравнению с ICV НЬЮ–ЙОРК-(BUSINESS WIRE)- – 9 октября 2025 г. – Neurogene Inc. (Nasdaq:

Китайские ученые впервые в мире пересадили живому человеку печень генно-модифицированной свиньи, которая не отторгалась в течение рекордных 38 дней, сообщается в журнале Journal of Hepatology. Авторы отмечают, что эксперименты в области ксенотрансплантации регулярно проводятся в мире. Так, в начале года китайские ученые пересадили печень свиньи человеку со смертью мозга, она функционировала в течение десяти дней. Новую операцию впервые провели на живом пациенте. «В этом исследовании представлена ​​ первая в мире успешная ксенотрансплантация генетически модифицированной свиной печени живому человеку, которая достигла беспрецедентной продолжительности выживания в течение 171 дня, а также предоставила ценные знания о факторах, влияющих на успех операции», — говорится в публикации. Пациентом был 71-летний мужчина с гепатоцеллюлярной карциномой (раком печени) и циррозом, вызванным гепатитом. Печень ГМО-свиньи пересадили ему в качестве

Algen Biotechnologies предоставила AstraZeneca лицензию на разработку методов генной терапии, ориентированных на расстройства иммунной системы, в сделке на сумму до 555 миллионов долларов. AstraZeneca получит эксклюзивные права на разработку и продажу одобренных препаратов. Терапии создаются с использованием платформы AlgenBrain — системы на базе искусственного интеллекта, которая сопоставляет гены с исходами заболеваний для выбора целей разработки. Algen Biotechnologies, базирующаяся в Сан-Франциско, вышла из лаборатории Университета Калифорнии в Беркли, связанной с Дженнифер Дудной, пионером CRISPR-технологии. Иллюстрация: Gemini Сделка не включает приобретение доли в Algen со стороны AstraZeneca. AstraZeneca расширяет возможности в области клеточной и генной терапии через партнёрства и приобретения, стремясь к прибыли в 80 миллиардов долларов к 2030 году. В марте компания договорилась о покупке бельгийской EsoBiotec за до 1 миллиарда долларов для доступа к

Длина теломер – наконечников хромосом – считается индикатором продолжительности жизни человека. Ученые из США обнаружили, что механизм наследования теломер от родителей ребенку происходит весьма удивительным способом: ДНК матери и отца не просто передают длину теломер потомству – она меняется в первые дни жизни, подстраиваясь под отцовскую.

Классические компьютеры используют множество проверок и дублирования для защиты от ошибок. Квантовые компьютеры не могут просто скопировать состояния своих кубитов для резервных копий. Исправление ошибок в квантовых вычислениях кажется почти невыполнимой задачей. Ведь нельзя «подглядывать», как идут квантовые вычисления: измерение разрушает волновую функцию, и вычислению конец. Кроме того, невозможно использовать обычную избыточность, отправляя три одинаковых состояния вместо одного. Однако изобретательность физиков нашла решение. Вместо копирования отдельных кубитов, можно создать запутанное состояние нескольких кубитов, сохраняющее необходимую информацию в распределенной форме. Например, из состояния одного кубита «a А плюс b Б» можно создать состояние трех кубитов «a (А, А, А) плюс b (Б, Б, Б)», где сохраняются те же внутренние числа a и b. Это не клонирование, а создание нового, более сложного квантового состояния. Такой подход к квантовой коррекции ошибок разработан

Ученые обнаружили, что препараты рисперидон и нооклерин, применяемые для лечения расстройства аутистического спектра, удлиняют теломеры — концевые участки хромосом, которые укорачиваются по мере старения. Эксперименты на крысах также показали, что эти препараты уменьшают тревожность, которая обычно повышена при аутизме. Полученные данные указывают на то, что длину теломер можно использовать в качестве новых биомаркеров для оценки эффективности и безопасности препаратов, применяемых в терапии расстройства аутистического спектра. Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в Journal of Molecular Neuroscience и «Казанском медицинском журнале». Расстройство аутистического спектра — это состояние, при котором у человека наблюдаются проблемы с социальным взаимодействием, нарушения речи, а также ограниченные и повторяющиеся модели поведения. Точные причины этого расстройства до сих пор не ясны, однако некоторые исследования связывают

В 1953 году, после того как Уотсон и Крик предложили модель двойной спирали ДНК, одной из центральных тайн молекулярной биологии оставался вопрос: как генетическая информация передается от «молекулы жизни» к функциональным компонентам клетки — белкам? Открытие матричной РНК — чрезвычайно важной молекулы-посредника — позволило сделать кардинальный шаг к его разгадке. Как выяснилось, она была своего рода «мессенджером», передавая зашифрованные в ДНК инструкции клеточным механизмам белкового синтеза. Казалось бы, какое простое (!) открытие… Однако кроме этого оказалось, что РНК не просто переносит информацию — это молекула с впечатляющим разнообразием форм и функций. Ее лабильность, ферментативная активность и способность к генной регуляции указывали на исключительное значение в клеточных процессах. В этом обзоре раскрываем удивительную роль РНК в патогенезе заболеваний, представляя хронологию развития РНК-терапии: от первых гипотез до клинического применения. Вы узнаете о ключевых

   Астероиды непрерывно падали, океаны бурлили от сходящей в них лавы, а атмосфера была наполнена густым дымом.  Жизнь во время эона Хадеан четыре миллиарда лет назад была борьбой, и все же именно тогда она началась. Поскольку ископаемых, датируемых столь далеким прошлым, нет, биохимики, размышляющие о зарождении жизни, пытаются восстановить в лаборатории историю ее возникновения. Хотя многое в глубинной истории жизни остается неизвестным, большинство считает, что начало ей положил нестареющий полимер - тот, который организмы используют и сегодня: рибонуклеиновая кислота (РНК).    Клетки современного мира кажутся слишком сложными, чтобы возникнуть спонтанно. «Вы используете нуклеиновые кислоты для создания белков, а затем белки для создания нуклеиновых кислот, поэтому возникает вопрос: »Как можно искусственно создать такую систему?" - говорит Филипп Холлигер, биохимик из Лаборатории молекулярной биологии MRC. Возможно, ответ кроется в РНК.

Исследователи из Великобритании сообщили об успешном испытании того, что может стать первой в мире генной терапией болезни Хантингтона — смертельного нейродегенеративного заболевания, которое обычно передается по наследству. Хотя результаты клинического испытания еще не опубликованы официально и не прошли рецензирование, главный исследователь и нейробиолог Эд Уайлд из Университетского колледжа Лондона заявляет, что генная терапия под названием AMT-130 «меняет всё». Согласно данным, высокая доза препарата способна замедлить прогрессирование болезни на целых 75 процентов в течение трех лет. Терапия также привела к значительному снижению биомаркера нейродегенерации в спинномозговой жидкости, уровень которого обычно повышается по мере развития заболевания. Эд Уайлд, работающий в Центре болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, крупнейшей клинической группе по этому заболеванию в Европе, отмечает, что на основании этих результатов AMT-130, вероятно, станет первым

Премьер-министр Михаил Мишустин сообщил, что российские ученые создали первый оригинальный препарат для генной терапии гемофилии. Господин Мишустин рассказал о создании препарата во время выступления на выставке «Иннопром.

Пока получены промежуточные выводы клинических исследований, однако успешные результаты могут привести к ускоренному одобрению лечения уже в следующем году. Новая генная терапия может стать первым лицензированным препаратом для эффективного замедления прогрессирования болезни Хантингтона – неизлечимого нейродегенеративного заболевания.

Американские ученые обнаружили удивительный механизм наследования продолжительности жизни, который сохраняется на протяжении нескольких поколений без изменения генетического кода. Исследование, проведенное на нематодах Caenorhabditis elegans, показало, что искусственно увеличенная продолжительность жизни может передаваться потомкам через модификации в клеточных органеллах и последующие изменения эпигенома. Эксперимент начался с увеличения экспрессии ферментов в лизосомах — клеточных "центрах переработки", которые играют ключевую роль в процессах старения. У модифицированных червей продолжительность жизни увеличилась на впечатляющие 60%. Однако настоящей сенсацией стало то, что когда этих червей скрестили с обычными особями, их потомство унаследовало долголетие, причем эффект сохранялся вплоть до четвертого поколения. Механизм этого явления оказался сложнее ожидаемого. Изменения в лизосомах запускали каскад реакций, приводящий к повышению уровня специфических гистонов —

CRISPR-терапия помогла при амилоидозе с полинейропатией в первой фазе испытаний

Генная терапия замедлила прогрессирование болезни Хантингтона на 75 процентов

Ученые из Сколтеха и их коллеги из Института Пастера и Университета Лотарингии (Франция) раскрыли особенности работы недавно открытой иммунной системы бактерий, известной по аббревиатуре PARIS. Наряду с другими механизмами, она помогает микробам защищаться от вирусов, поэтому понимании ее устройства важно для развития фаготерапии — методов борьбы с болезнетворными бактериями при помощи специально подобранных вирусов вместо антибиотиков.

Ученые и медики из США и Европы впервые смогли при помощи генной терапии вчетверо замедлить развитие неизлечимой болезни Хантингтона.

Международная группа учёных из Китая, США и Японии совершила прорыв в исследованиях старения: они доказали, что генетически модифицированные человеческие клетки способны обращать вспять ключевые признаки старения у приматов. В эксперименте пожилым макакам вводили мезенхимальные прогениторные клетки с усиленной активностью гена FOXO3 — это уменьшило клеточное старение, хроническое воспаление и улучшило когнитивные функции и состояние репродуктивной системы. Результаты опубликованы в авторитетном журнале Cell. Учёные модифицировали человеческие эмбриональные стволовые клетки, заменив серин на аланин в двух участках фактора транскрипции FOXO3 — это повысило его активность и устойчивость клеток к старению. Такие «сенорезистентные» клетки вводили макакам в возрасте 19–23 лет (эквивалент 57–69 лет у человека) каждые две недели в течение 44 недель. Контрольные группы получали плацебо или обычные клетки. Результаты поразили исследователей: у животных, получивших

Ученые из США представили тест, который может значительно упросить диагностику самого опасного инфекционного заболевания в мире. По статистике, около 40% новых случаев туберкулеза остаются недиагностированными, однако теперь появилась надежда значительно повысить выявляемость туберкулеза на ранней стадии.

Эпигенетическое старение отражает скорость старения человека на молекулярном уровне. Такой показатель намного информативнее хронологического старения, поэтому ученые исследуют его с точки зрения диагностики, а также мишени для профилактики и лечения. Новая работа в этом направлении показала пользу активного образа жизни — спорт действительно замедляет старение многих внутренних органов. Команда из Университета Тохоку провела мета-анализ исследований, изучающих связь эпигенетики и физических упражнений и пришла к выводу, что они действительно замедляют старение организма, пишет Aging-us. Эпигенетическое старение оценивают с помощью анализа паттернов метилирования ДНК — химической модификации, которая влияет на активность генов. «В отличие от хронологического возраста, который просто подсчитывает количество прожитых лет, эпигенетическое старение дает более точную картину функционирования

Жизнь муравьев может быть жестокой, а королевы в колониях действуют безжалостно и изобретательно — они нарушают привычные биологические правила, чтобы создавать собственные армии гибридных рабочих, которые помогают управлять колонией и обеспечивать ее выживание.  В новом исследовании, опубликованном в журнала Nature, биологи выяснили, как королевы иберийских муравьев-жнецов (Messor ibericus) способны использовать сперму самцов другого вида, Messor structor, для производства гибридных рабочих. При этом королевы сохраняют собственную митохондриальную ДНК, а ядро клеток гибридов содержит ДНК другого вида. Эти гибриды выполняют рутинные задачи в колонии, действуя как «второй вид» внутри армии M. ibericus.  «Сначала это казалось шуткой! Как королевы могут производить два разных вида? Нет, это смешно», — объясняет Джонатан Ромигье, старший автор исследования и

Учёные из Северо-Западного университета (США) объявили о прорыве в области генной терапии: новая наноструктура позволила утроить эффективность технологии CRISPR, повысить точность редактирования и снизить токсичность по сравнению с существующими методами доставки. Результаты исследования опубликованы 5 сентября в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences и уже названы шагом к созданию более безопасных и надёжных генетических лекарств.

Трансплантация клеток поджелудочной железы — островков Лангерганса — является единственным способом для пациентов с сахарным диабетом первого типа избежать зависимости от постоянных инъекций инсулина. Однако трансплантация обычно вызывает иммунный ответ и требует приема иммуносупрессантов со всеми вытекающими побочными эффектами. Ученые из американской компании Sana Biotechnology решили использовать технологию генного редактирования CRISPR, чтобы деактивировать определенные гены и защитить донорские клетки от иммунного атаки организма реципиента. Экспериментальное лечение уже получил первый пациент с сахарным диабетом первого типа. После трансплантации островков Лангерганса клетки вырабатывали инсулин в течение нескольких месяцев и не вызывали отторжения. Это предварительные результаты. Конечная цель ученых состоит в том, чтобы применить технологию к стволовым клеткам и направить их на развитие инсулин-продуцирующих

Знакомьтесь: Звёздочка — не просто телёнок, а самый настоящий клон! Она появилась на свет в Краснодарском крае на ферме «Прогресс Агро» и стала первым теленком в России, созданным по технологии ручного клонирования — Handmade Cloning. "Мама" — голштинская корова-рекордсменка, давала в два раза больше молока, чем её подруги. Сила для мощного генетического апгрейда! При рождении Звёздочка весила в два раза больше обычного телёнка. Сейчас ей 1,5 года, и это почти 600 кг чистого обаяния. Если всё пойдёт по плану, на ферме уже готовы 60 эмбрионов, чтобы вырастить целое стадо таких же супер-коров! Как это работает? Объясняет учёный-эмбриолог Сергей Яковенко: 1) Удаляем ДНК из яйцеклетки. 2) Берём клетки кожи коровьего уха и получаем культуру клеток с донорскими ядрами, содержащими ДНК. 3) Помещаем ядро в "пустую" яйцеклетку — и новый телёнок с нужной ДНК готов к запуску. Зачем всё это? Чтобы повышать продуктивность, сохранять редкие породы и,

CRISPR помогла диабетику отказаться от иммуносупрессантов после трансплантации клеток поджелудочной железы – это первый случай в медицинской практике. Полученные результаты открывают новые возможности в лечении сахарного диабета первого типа без осложнений из-за пожизненного приема препаратов.

Ученые Московского физико-технического института (МФТИ) совместно с коллегами из Первого МГМУ имени И.М. Сеченова и Института биоорганической химии имени М.М. Шемякина систематизировали процессы редактирования РНК, происходящие в раковых клетках. Они выяснили, что раковые клетки для выживания способны вносить «правки» в РНК своих генов. Ученые предполагают, что в будущем отредактированные опухолевые РНК смогут служить принципиально новыми биомаркерами для диагностики, прогноза и персонализации онкологических заболеваний. Работа опубликована в международном научном журнале Frontiers in Bioscience-Landmark. Редактирование РНК — это важный естественный клеточный механизм, при котором специальные ферменты вносят изменения в уже синтезированные молекулы РНК, корректируя генетическую информацию в клетке. Такие правки помогают клетке гибко управлять работой генов, создавая дополнительные варианты белков. Этот механизм также позволяет здоровым клеткам эффективно защищаться от некоторых

Королевы иберийских муравьев-жнецов производят не только детенышей своего вида, но и с помощью клонирования выводят самцов другого вида. После появления на свет «чужаки» становятся отцами всех рабочих особей в колонии. О муравьином парадоксе, который меняет привычные представления о размножении и выживании муравьиных колоний, ученые знали давно, но не было достаточно данных, чтобы в нем разобраться. Теперь они появились.

Эпигенетическое старение отражает скорость старения человека на молекулярном уровне. Такой показатель намного информативнее хронологического старения, поэтому ученые исследуют его с точки зрения диагностики, а также мишени для профилактики и лечения. Новая работа в этом направлении показала пользу активного образа жизни – спорт действительно замедляет старение многих внутренних органов.

Крупное рандомизированное исследование VITAL продемонстрировало, что витамин D способен замедлять один из ключевых биологических механизмов старения — укорочение теломер. Эти структуры на концах хромосом сокращаются с возрастом, повышая риск развития хронических заболеваний. Результаты опубликованы в журнале The American Journal of Clinical Nutrition. Ученые из медицинской системы Mass General Brigham и Медицинского колледжа Джорджии изучили более тысячи участников в возрасте от 50 лет (мужчины) и от 55 лет (женщины). Добровольцы получали витамин D3 (2000 МЕ/день) либо плацебо. Через четыре года у тех, кто принимал витамин, теломеры оказались заметно длиннее, чем у участников контрольной группы. Эффект эквивалентен «сохранению» почти трех лет биологического возраста. Это первое крупное и длительное исследование, подтвердившее защитное действие витамина D на теломеры. Ранее тот же проект показал противовоспалительные свойства витамина и снижение рисков некоторых хронических

Медики из Гуанчжоу сообщили о прорывном эксперименте: 39-летнему пациенту с констатированной смертью мозга пересадили лёгкое, выращенное у генетически изменённой свиньи. Родные дали согласие на участие в исследовании, целью которого было проверить реакцию организма человека на новый тип трансплантата. Ранее в Китае и США в качестве донорских органов от свиней использовали почки, сердце и печень, но лёгкие пересаживают впервые. Автор: YandexART Источник: ya.ru Для подготовки донорского органа применили технологию CRISPR. Специалисты удалили три свиных гена, связанных с иммунным конфликтом, и встроили три человеческих — чтобы повысить совместимость. Пациенту назначали иммунодепрессанты до и после операции, и сразу после процедуры критического «молниеносного» отторжения не произошло, что учёные посчитали важным достижением. Однако спустя сутки начались воспалительные процессы, а на третий день иммунная система стала вырабатывать антитела против

CRISPR-терапия повысила качество жизни при серповидноклеточной анемии и бета-талассемии

Животные-альбиносы с полным или почти полным отсутствием пигмента меланина редко встречаются в природе. Традиционно это связывают с повышенной уязвимостью таких особей перед хищниками — без маскировочной окраски вероятность стать чьим-то обедом возрастает. Однако новый эксперимент с жабами-альбиносами вида Rhinella marina помог выявить дополнительные факторы, объясняющие редкость альбинизма.

Исследование, как сообщает журнал Gizmodo, призванное продемонстрировать эффективность данной концепции, показало, что донорские инсулин-продуцирующие клетки можно генетически модифицировать, чтобы избежать провокации иммунной системы реципиента. Новое исследование предлагает заманчивый взгляд на потенциальное будущее трансплантационной медицины. Мужчина с диабетом 1-го типа теперь может вырабатывать собственный инсулин благодаря трансплантации генно-модифицированных клеток поджелудочной железы — трансплантация не потребовала применения обычных препаратов, предотвращающих отторжение. Исследование, проведенное шведскими и американскими учёными, опубликовано в журнале New England Journal of Medicine. 42-летнему мужчине с длительным диабетом были пересажены донорские островковые клетки, генетически модифицированные с помощью CRISPR для предотвращения иммунного отторжения. Примерно через четыре месяца после процедуры его полностью генетически отредактированные клетки продолжали

Еще недавно опубликовал материал о том, что в Кремниевой Долине пошел тренд на генетический отбор эмбрионов, в пользу маркеров интеллекта. Но как быть тем, кто уже родился? Можно ли замедлить старение на генетическом уровне, тем самым подарив себе дополнительные годы функциональной жизни? Пока неизвестно, но цели уже есть. Читать далее

Осьминоги-пришельцы — это идея, которая не умирает. Вирусный пост указывает на окаменелость возрастом 296 миллионов лет из отложений Мейзон-Крик и задает вопрос: как животное с тремя сердцами, голубой кровью, меняющей форму кожей и почти инопланетным интеллектом может быть «отсюда»? Давайте проверим эту идею, опираясь на то, что действительно известно исследователям, и на маргинальные теории, которые не исчезают. Древние окаменелости: старше динозавров, но все равно земные Образец из Мейзон-Крик, часто упоминаемый в интернете, — это Pohlsepia mazonensis. Он относится к позднему каменноугольному периоду (~296 миллионов лет назад). Некоторые ранние работы описывали его как похожего на осьминога. Более поздние исследования показали, что его родственные связи неясны. Другими словами, он интригует, но это не стопроцентный «первый осьминог». Более убедительные доказательства появились в 2022 году: палеонтологи описали Syllipsimopodi bideni — представителя вампиропод

Гены человека — это не просто предопределённый код, а набор переключателей. Одни из них включают предрасположенность к болезням, другие — к сильному иммунитету. И эти переключатели не зафиксированы навечно: их может включить или выключить твой образ жизни. Это и есть эпигенетика. Она объясняет, почему однояйцевые близнецы, имея абсолютно идентичный генетический код, могут прожить совершенно разные жизни и страдать от разных болезней. Что такое эпигенетика? Если генетика — это изучение нашего ДНК-кода, то эпигенетика (приставка «эпи» означает «над») — это изучение того, что влияет на работу этого кода. Это не меняет сами гены, но меняет их «громкость». Наши клетки постоянно получают сигналы извне: от еды, стресса, физической нагрузки и окружающей среды. Эти сигналы запускают химические реакции, которые меняют структуру ДНК. Эти изменения называются эпигенетическими метками. Они работают как «закладки» или «маркеры» на твоей генетической книге. Они могут либо сделать ген

Исследователи успешно выполнили трансплантацию генетически модифицированных островковых клеток пациенту с диабетом 1 типа без применения иммуносупрессивной терапии. Результаты исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. 42-летнему мужчине, страдающему диабетом 1 типа в течение 37 лет, были трансплантированы островковые клетки от 60-летнего донора. Ключевой процедурой является использование технологии генного редактирования CRISPR-Cas12b для модификации клеток. Исследователи внесли два основных изменения в донорские клетки: удалили белки HLA, которые обычно распознают иммунную систему как чужеродные, и добавили белок CD47, действующий как сигнал «не атаковать» для иммунных клеток. Эти модификации позволяют клеткам избегать отторжения без необходимости приема иммуносупрессантов. Автор: Freepik Источник: ru.freepik.com Около 80 миллионов модифицированных клеток были введены пациенту посредством 17 отдельных инъекций. Для

В мире, где медицинские прорывы становятся обыденностью, некоторые достижения всё ещё кажутся невероятными. Недавно учёным удалось сделать то, что долгое время считалось невозможным: с помощью генной терапии они вернули детям возможность слышать. Это событие не просто изменило жизни нескольких семей — оно открыло новую главу в лечении наследственных заболеваний. Суть генной терапии: исправление «программы» Слух — это сложный механизм, который начинается в крошечных волосковых клетках внутреннего уха. Их работа зависит от правильной «программы», заложенной в нашем генетическом коде. У детей, которым помогла эта терапия, имелся врождённый сбой: мутация в гене OTOF не позволяла организму производить белок отоферлин. Без него волосковые клетки не могли передавать звуковые сигналы в мозг, и ребёнок рождался в полной тишине. Именно этот «сбой» и исправила генная терапия. В организм пациента доставляется новая, исправная копия гена OTOF. В качестве «контейнера» используется

Генно-модифицированные островковые клетки прижились у пациента без иммуносупрессии

Опубликованы результаты клинического испытания генной терапии одной из форм наследственной глухоты. Нормальный ген был доставлен пациентам в улитку внутреннего уха с помощью аденоассоциированного вируса. Терапия не привела к серьезным побочным эффектам, но позволила в той или иной мере восстановить детям слух.

Аргументы и Факты: объясняем, что происходит

Билл Гейтс, благодаря поддержке компании Flagship Pioneering, получил зелёный свет на тайное распыление синтетической РНК на американские продукты питания. Их новое предприятие Terrana Biosciences предназначено для проникновения в сельскохозяйственные культуры и изменения их биологических функций, что вызывает серьёзную обеспокоенность по поводу бесконтрольных генетических манипуляций. Эта биотехнологическая схема , связанная с создателями противоречивой вакцины от COVID-19 компании Moderna, направлена на изменение растений таким образом, чтобы они могли сохраняться в экосистемах и поколениях, без общественного согласия или контроля. РНК-спрей компании Terrana Biosciences, способный перепрограммировать биологию растений, представляет серьёзные риски, включая потенциальное распространение на человека через пищевую цепочку, что отражает опасения по поводу контроля корпораций и государства над самой жизнью. В отсутствие прозрачности и подотчётности этот шаг, замаскированный под

Учёные предлагают использовать технологии редактирования генов для восстановления утраченного разнообразия у исчезающих видов. Этот метод может стать дополнением к традиционным способам сохранения биоразнообразия, помогая видам адаптироваться к изменению климата и болезням.#Природа #Наука #Статья

Вопрос для начала поставлю так - почему абсолютное большинство планет шарообразное? Ну например в Солнечной системе все планеты это большие шары. Были ведь не настолько шарообразные, могли быть? Ответ - могли, но у планет которые были менее правильной формы, было менее стабильное вращение. Это принцип дарвиновского отбора буквально на космическом масштабе. Мы вокруг наблюдаем всё так хорошо работающее, потому что оно миллиарды лет выживало-сохранялось. А то что не сохранилось, мы наблюдать не можем - оно сгинуло, например планеты неправильной формы либо улетели из Солнечной системы, либо банально утопли в Солнце, ну или врезались в другие планеты и потом улетели осколками-кусками. Жизнь в основе своей это "повторяющее себя соединение белков и кислот с прочими углеводами. Вот это надо в голове держать, не отвлекаясь на изумительные глазки, ручки и умение рисовать картины. В базе люди либо размножаются, либо вымирают. Дальше - жизнь ( во всяком случае на Земле, а другого нам не

Показано, что синтез олигонуклеотидов из абиогенных нуклеотидов — наобходимый этап на пути к реплицирующимся молекулам РНК — хорошо идет в умеренно щелочных условиях при периодическом высушивании, а катализируют его аминокислоты, которые тоже могут синтезироваться абиогенно в реалистичных условиях. Такие условия наблюдаются в наземных геотермальных системах.

Шведские ученые нашли в гиппокампе взрослых людей РНК делящиеся клетки-предшественники нейронов на разных стадиях — и таким образом надежно подтвердили нейрогенез у взрослых. Ученые использовали одноядерное секвенирование РНК и машинное обучение, чтобы разделить клетки на группы в зависимости от того, какие гены они экспрессируют. С помощью пространственной транскриптомики они показали, что предшественники нейронов в основном локализованы в зубчатой извилине. Исследование опубликовано в журнале Science. Несмотря на то, что формирование новых нейронов в гиппокампе взрослых людей подтверждено неоднократно, некоторые исследователи продолжают ставить взрослый нейрогенез под сомнение. Все

Уильям А. Хазелтайн - известный ученый-биомедик и педагог, преподавал в Гарвардской медицинской школе и руководил разработкой первых методов лечения ВИЧ/СПИДа.     Он известен своими новаторскими работами в области рака, СПИДа и геномики, а также тем, что ввел в обиход термин «регенеративная медицина». Будучи президентом ACCESS Health International, он стремится воплотить достижения медицины в улучшение здоровья людей по всему миру. Хазелтайн часто выступает с комментариями в крупнейших средствах массовой информации и является активным автором ведущих изданий, включая Forbes, The Washington Post и Scientific American. Ниже приводиться краткое содержание его статьи "The RNA Revolution in the Central Molecular Biology Dogma Evolution".    В течение десятилетий центральная догма молекулярной биологии - ДНК создает РНК, РНК создает белок, белок создает фенотип - была руководящей основой для понимания наследственности и заболеваний. Эта модель объясняла классические менделевские

Традиционные представления считают бактерии одиночными одноклеточными организмами, которые могут размножаться в клональные популяции.     Однако недавние исследования показывают сложные уровни взаимодействия между бактериальными клетками. В бактериальном сообществе клетки могут демонстрировать значительную специализацию, а не быть однородными, что придает популяции новые функциональные возможности, выходящие за рамки индивидуальных способностей. Фенотипическая диверсификация в популяциях патогенов может повысить выживаемость в стрессовых условиях, расширить нишу колонизации и увеличить экологический диапазон инфекционных заболеваний за счет появления коллективных патогенных характеристик.    Международная исследовательская группа под руководством Центра инфекционных исследований имени Гельмгольца (Германия) обнаружила новую стратегию, которую использует патогенный микроорганизм Pseudomonas aeruginosa для адаптации к своему хозяину. В журнале Proceedings of the National

РНК нейрональных предшественников в гиппокампе указала на нейрогенез у взрослых

Из первого июльского выпуска дайджеста SciNat вы узнаете, какой гормон помогает бороться с ожирением и продлевает жизнь. Мы расскажем, возможен ли нейрогенез у взрослых людей и как создать идеальную вакцину от гриппа. ИИ проливает свет на «темную материю» в некодирующей ДНК, а в мозгу человека найдены участки, определяющие ваш пол. Кишечную палочку E. coli кажется научили производить парацетамол из пластика.

Авторы обнаружили в ДНК маршанции изменчивой () N4-метилцитозин — эпигенетическую модификацию, ранее описанную только у прокариот. Они предполагают, что ген, необходимый для внесения этой модификации, был получен от бактерий путем горизонтального переноса. Маршанции N4-метилцитозиновые метки необходимы для нормального сперматогенеза.

Эпигенетические механизмы старения работают в сочетании с генетическими аспектами. С течением времени в ДНК накапливаются мутации, вызванные как внешними факторами (вредные вещества, UV-излучение), так и естественными процессами, происходящими при клеточном делении. Несмотря на системы восстановления ДНК, ошибки всё равно имеют место. Эти изменения можно рассматривать как генетические часы, которые помогают определить биологический возраст организма. На ДНК также присутствуют эпигенетические метки, такие как метильные группы, которые изменяют активность генов в ответ на условия среды. Эти модификации, в отличие от мутаций, являются обратимыми и могут передаваться потомству. Возраст влияет на распределение этих меток, и именно они сигнализируют о процессе старения. Исследования показывают, что генетические мутации существенно связаны с эпигенетическими изменениями, открывая путь для дальнейших исследований в этой области.

Американский президент Дональд Трамп рассматривает возможность лишения финансирования больниц, которые предоставляют услуги гендерной терапии лицам, не достигшим совершеннолетия. Об этом сообщает газета The Wall Street Journal. «Президент выразился ясно: США будут защищать детей от изменяющих жизнь и экспериментальных процедур», — заявил глава Центров услуг Medicare и Medicaid. Напомним, что возраст совершеннолетия в США устанавливается каждым штатом — в большинстве он равен 18 годам, но есть и исключения. В ряде территориальных единиц он равен 19 и 21. Ранее сообщалось, что в США отменили гранты на проекты, связанные с ЛГБТ*-сообществом. Кроме того, прекращено финансирование оцифровки устных историй трансгендеров*, а также исследование влияния онлайн-трансляций на формирование нетрадиционных сообществ. * Международное общественное движение ЛГБТ признано экстремистским и запрещено в

Фото: Midjourney Инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9 произвел революцию в биологии. Рассказываем, как с его помощью удалось изменить свойства паутины А в чем тренд? Объем глобального рынка устойчивых материалов, по прогнозам, достигнет $1,07 трлн к 2034 году. Развивать сферу материаловедения помогает и генная инженерия. Анализируя биологические системы и модифицируя их, исследователи разрабатывают материалы с улучшенными свойствами. Исследовательская группа Байройтского университета в Германии впервые применила инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9 к паукам. После успешной генетической модификации членистоногие стали производить красный флуоресцентный шелк. CRISPR-Cas9 и пауки За последнее десятилетие инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9

Наше будущее и будущее наших детей зависит в том числе и от того, как именно распорядится человек полученными знаниями в области генетики Продолжение. Начало в №635 Основной проблемой для более полной интерпретации генетических вариаций является огромный масштаб человеческого генома, насчитывающего около трех миллиардов пар оснований. Кроме того, производство препаратов генной терапии — чрезвычайно сложный, трудоемкий и дорогостоящий процесс. Поэтому вопрос сокращения времени и затрат на разработку препаратов стоит весьма остро. Использование искусственного интеллекта может помочь повысить рентабельность производства и снизить себестоимость инновационных терапевтических препаратов, что сделает их более доступными для пациентов. В октябре 2020 года компания Fabric Genomics запустила алгоритм, предназначенный для определения вероятной генетической причины редких заболеваний на основе данных секвенирования следующего

Ученые выяснили, что у пациентов формируется стойкий иммунитет к вирусу, который использовался для доставки гена, что означает, что при повторном назначении данного вида терапии высока вероятность отсутствия ее эффективности.

Генная инженерия перестала быть инструментом лечения — сегодня она переписывает правила игры. Мы выбираем эмбрионы, воскрешаем вымерших животных и всерьёз обсуждаем, кто должен контролировать новые формы жизни. Разбираемся, как технологии редактирования ДНК меняют не только биологию, но и саму суть человеческого выбора. Читать далее

Селеноорганический реагент модифицировал ДНК-кодированные арены

Коммерческие ДНК-тесты продаются как «интересный способ узнать о себе что-то новое», но при этом не имеют ни клинической, ни научной основы О больших возможностях и серьезных опасностях применения достижений генетики Нашу сегодняшнюю жизнь уже невозможно представить без достижений генетики. В медицине она позволяет выявлять генетические заболевания на ранних стадиях и разрабатывать методы их лечения. С помощью генетических исследований можно определить риск развития наследственных заболеваний у потомства, а значит, принять меры для защиты здоровья. Генетика интересна также тем, что дает возможность осознать влияние генов на здоровье, предпочтения и даже поведение. Исследования в этой области помогают проследить, как конкретные варианты генов влияют на структуру и функции различных участков мозга, а от них — на когнитивные способности, на эмоциональные реакции. Генетические сведения помогают ученым изучать

Схема, показывающая, каким образом благодаря новооткрытому явлению — активности ретротранспозона L1 в клетках развивающегося мозга — даже у идентичных близнецов мозги (а значит, и личности) получаются разными. показаны участки мозга, составленные из нейронов, генетически модифицированных в результате перемещений ретротранспозона L1. Ретротранспозон встраивается в разных клетках в разные участки генома, и поэтому свойства клеток изменяются по-разному. обведены гиппокамп и фронтальная кора — участки мозга, в которых L1 проявляет наибольшую активность. Рисунок из популярного синопсиса к обсуждаемой статье в Американские биологи экспериментально показали, что в ходе развития человеческого мозга в клетках — предшественниках нейронов происходит активизация мобильных генетических элементов — ретротранспозонов L1. Ретротранспозоны размножаются и встраиваются в различные участки генома будущих нейронов. В результате

Американская фармацевтическая компания Eli Lilly & Co. объявила о покупке биотехнологической компании Verve Therapeutics за $1,3 млрд, сообщает Bloomberg. Eli Lilly заплатит по $13,5 за акцию Verve, из которых $10,5 будут выплачены наличными, а оставшиеся $3 — при выполнении определенных условий.

Фармацевтическая компания Eli Lilly & Co. согласилась приобрести биотехнологическую компанию Verve Therapeutics, которая занимается генной инженерией, за $1,3 млрд, пишет Bloomberg со ссылкой на сообщения компаний. Eli Lilly выплатит по $13,5 за одну акцию Verve Therapeutics. Из этой суммы $10,5 будут оплачены денежными средствами, еще $3 за бумагу — при выполнении некоторых условий. Цена приобретения — на 115% выше цены закрытия акций Verve по итогам торгов 16 июня. На тот момент их стоимость составляла $6,27 (+1,8%). На премаркете 17 июня на бирже Nasdaq котировки Verve взлетели на 112%, указывает Bloomberg. К 16:11 мск рост замедлился до 75,8%. Акции Lilly на Нью-Йоркской фондовой бирже на премаркете падают на 0,4%. Lilly уже сотрудничала с Verve в рамках экспериментальной

Американский производитель лекарственных препаратов Eli Lilly достиг соглашения о покупке биотехнологической компании Verve Therapeutics, занимающейся разработкой генной терапии, позволяющей понизить уровень "плохого" холестерина.Как говорится в пресс-релизе компании, сумма сделки составит до $1,3 млрд.

Ученые из Сеченовского Университета совместно с коллегами из других научно-исследовательских центров разработали новый подход к восстановлению десны, объединив тканеинженерные технологии и генную терапию. Они использовали коллагеновую матрицу и плазмиду pCMV-VEGF165, стимулирующую рост сосудов. Такая комбинация обеспечила в экспериментах на животных выраженное утолщение слизистой и активное формирование сосудистой сети. Новый подход к увеличению объема мягких тканей ученые планируют использовать при воссоздании тканей пародонтального комплекса в рамках мегапроекта

Правительство РФ разрешило ввоз ГМО-сои при условии, что выработанные из нее корма будут направляться на экспорт.Соответствующее постановление было подписано 12 июня 2025 года и размещено на официальном интернет-портале правовой информации.Оно вступает в силу со дня официального опубликования и будет действовать в течение года.Как сообщалось, проект постановления подготовлен Минсельхозом.

Генная терапия гемофилии B сохранила эффективность через 13 лет

Мы привыкли думать о наследственности как о передаче генов — молекулярных инструкций, которые определяют цвет наших глаз, рост или склонность к определённым заболеваниям. Но что, если наследство — это нечто большее, чем просто ДНК? Что, если опыт наших предков — их страхи, стрессы, даже образ жизни — может оставить след в наших телах и умах? Эпигенетика, молодая и стремительно развивающаяся область биологии, показывает: память о прошлом наших предков может быть закодирована не только в историях, которые мы рассказываем, но и в самих наших генах. Читать

Возрастные изменения в эпигенетических метках на ДНК обусловлены мутациями в генетическом тексте. С возрастом в ДНК накапливаются разнообразные мутации. Они возникают как по внешним причинам (вещества-мутагены, ультрафиолетовое излучение и т. д.), так и по внутренним (клетки при делении должны копировать ДНК, а копировальный аппарат неизбежно совершает ошибки, пусть и редко). Мутации должны исправлять молекулярные системы репарации ДНК, но и они работают не со стопроцентной эффективностью. Возрастные изменения в ДНК-последовательности можно назвать генетическими часами, которые могут идти быстрее или медленнее: проанализировав ДНК, можно узнать биологический возраст организма. (Иллюстрация: swiftsciencewriting / Pixabay.com)  Ещё на ДНК есть так называемые

РНК - это рибонуклеиновая кислота, отвечающая за регуляцию генов (передачу информации о них из ДНК) и создание белка. Но в остальном, они с ДНК похожи, разве что РНК одноцепочная и вместо тимина (T) у неё урацил (U). И то, те тоже по химической структуре схожи (но не по роли). И вот теперь учёные придумали, как РНК смогла самокопироваться на ранней стадии Земли - лёд. Но до объяснения процесса стоит рассказать ещё немного полезной информации: Предполагается, что изначально ДНК с белками не существовала и всей работой занималась тРНК (транспортная рибонуклеиновая кислота), перенося нужные материалы и воссоздавая их, реплицируя. Разумеется, не только сама РНК была задействована в создании жизни, но основные строительные блоки шли от неё. Проблема копирования же самой РНК заключается в аналоге магнитиков на холодильник - две одноцепочные РНК, встречаясь, застёгивались в одну двойную спираль, которую уже не расстегнуть без трудностей. А это предотвращает их копирование

Американские исследователи создали плодовых мушек, способных пристраститься к кокаину. Генетически модифицированных насекомых планируют использовать для изучения основ кокаиновой зависимости у людей. Дрозофила фруктовая (Drosophila melanogaster) — один из самых популярных и удобных видов для экспериментов в области биологии и генетики. Из прошлых научных работ известно, что у этих насекомых много общих с человеком генов, которые связаны с пагубными пристрастиями, например, с алкогольной зависимостью. Зная это, группа ученых из Университета Юты (США) предположила, что дрозофилы могут стать ценной моделью для исследования расстройств у людей, вызванных употреблением кокаина, и разработки новых средств их терапии. Однако когда исследователи попытались приучить плодовых мушек самостоятельно употреблять подслащенную воду с кокаином, оказалось, что насекомые избегали такого угощения, предпочитая сладкий раствор без наркотика. Специалисты

Исследователи разработали модифицированный и безвредный аденоассоциированный вирус (AAV), называемый AAV-DB-3, который может эффективно доставлять низкие дозы генной терапии в глубокие области мозга, пораженные нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Хантингтона. AAV-DB-3 был более чем в 200 раз более эффективным в доставке своего генетического груза в мозг нечеловеческих приматов (NHPs), чем другие генные терапии на основе AAV, которые сейчас оцениваются при болезни Хантингтона. Он также был эффективен в нервных клетках человеческого происхождения и сохранил свои свойства у мышей, поддерживая дальнейшее доклиническое тестирование для болезни Хантингтона. «Эти результаты показывают, что AAV-DB-3 и другие варианты из нашей платформы скрининга являются весьма перспективными вирусными носителями для широкого спектра нейродегенеративных заболеваний, которые поражают глубокие области мозга», — заявила в пресс-релизе больницы доктор Беверли Дэвидсон, старший автор

Исследователи обращаются к эпигенетическим методам лечения для точной настройки экспрессии генов без изменения кода ДНК.    Молекулярный биолог и лауреат Нобелевской премии Сидни Бреннер, в как-то сказал: «Прогресс в науке зависит от новых технологий, новых идей и новых открытий - именно в таком порядке». Область генной терапии является подтверждением слов Бреннера. Некоторые из самых распространенных генетических заболеваний на Земле, такие как серповидно-клеточная анемия (СКА) и талассемия, были распознаны как имеющие молекулярную причину в 1950-х годах. Хотя идея генной терапии возникла в 1972 году, прогресс технологий, включая вирусную генную терапию и редактирование генов с помощью CRISPR-Cas9, позволил создать безопасные и эффективные средства от обоих заболеваний лишь недавно, в 2023 году.    Редактирование эпигенома прошло аналогичный путь, поскольку недавние технологические прорывы позволили ученым применить открытия, сделанные в предыдущие десятилетия.

Американские исследователи создали плодовых мушек, способных пристраститься к кокаину. Генетически модифицированных насекомых планируют использовать для изучения основ кокаиновой зависимости у людей.

Chatterbox объединяет синтез речи (TTS) и voice conversion, позволяя не только генерировать, но и трансформировать голос. В слепом тестировании 63,75% слушателей выбрали Chatterbox вместо ElevenLabs. Модель распространяется бесплатно и с открытым исходным кодом под MIT-лицензией. Установка: pip install chatterbox-tts Полезные ссылки: Демо-примеры: https://resemble-ai.github.io/chatterbox_demopage/ GitHub: https://github.com/resemble-ai/chatterbox Hugging Face: https://huggingface.co/spaces/ResembleAI/Chatterbox Статистика: https://podonos.com/resembleai/chatterbox Chatterbox — альтернатива, которая звучит лучше, чем коммерческие аналоги. Source:

РНК-интерференция эффективно снизила артериальное давление на полгода

Ученые обнаружили, что препараты рисперидон и нооклерин, применяемые для лечения расстройства аутистического спектра, удлиняют теломеры — концевые участки хромосом, которые укорачиваются по мере старения. Эксперименты на крысах также показали, что эти препараты уменьшают тревожность, которая обычно повышена при аутизме. Полученные данные указывают на то, что длину теломер можно использовать в качестве новых биомаркеров для оценки эффективности и безопасности препаратов, применяемых в терапии расстройства аутистического спектра. Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в Journal of Molecular Neuroscience и «Казанском медицинском журнале».

Вопрос о том, как из безжизненной материи возникла жизнь, — пожалуй, одна из самых фундаментальных и волнующих загадок, стоящих перед человечеством. Мы привыкли к сложности и многообразию живого мира, но как всё началось? Каков был тот самый первый, робкий шаг от химического хаоса к упорядоченной системе, способной к самовоспроизведению? Долгое время учёные искали «молекулу-прародительницу», и РНК — рибонуклеиновая кислота — давно стала главным кандидатом на эту роль. И вот, кажется, исследователи подобрались ещё на один крошечный, но невероятно важный шажок к разгадке этой тайны, сумев в лаборатории запустить процесс, очень напоминающий самокопирование РНК. Почему именно РНК? «Швейцарский нож» древнего мира А почему, собственно, РНК? В современных клетках главные роли распределены: ДНК хранит генетическую информацию, а белки выполняют основную работу, в том числе катализируют химические реакции. РНК же часто воспринимается как своего рода «посредник» между ними. Но учёные

Обычно доставку генной терапии выполняют аденоассоциированные вирусы. Ученые из США решили усилить терапевтический эффект и разработали формат спрея, чтобы быстрее и эффективнее воздействовать на дыхательные пути. В первых экспериментах новый подход заблокировал репликацию коронавируса.

Суперфуды — это продукты с высокой питательной ценностью, которые поддерживают иммунитет, замедляют старение и насыщают организм витаминами и антиоксидантами. К ним относят, например, спирулину, киноа, ягоды асаи и морские водоросли. Кажется, уже из каждого утюга рассказали, что семена чиа — это источник растительного омега-3, а ягоды годжи содержат больше витамина С, чем апельсин. Но все больше доказательств указывает: путь к долголетию — не в экзотике, а в дарах сибирской и дальневосточной природы. И конечно, все, что вы прочитаете далее, не является медицинской рекомендацией: в случае болезни обращайтесь к своему лечащему врачу. В начале XXI века биомедицина существенно продвинулась в изучении молекулярных механизмов старения и функционирования иммунной системы. Особый интерес вызвали теломеры — концевые участки хромосом, которые защищают ДНК в процессе деления клетки и при этом укорачиваются при каждой репликации. Сокращение теломер — одна из основных причин клеточного

Суперфуды — это продукты с высокой питательной ценностью, которые поддерживают иммунитет, замедляют старение и насыщают организм витаминами и антиоксидантами. К ним относят, например, спирулину, киноа, ягоды асаи и морские водоросли. Кажется, уже из каждого утюга рассказали, что семена чиа — это источник растительного омега-3, а ягоды годжи содержат больше витамина С, чем апельсин. Но все больше доказательств указывает: путь к долголетию — не в экзотике, а в дарах сибирской и дальневосточной природы. И конечно, все, что вы прочитаете далее, не является медицинской рекомендацией: в случае болезни обращайтесь к своему лечащему врачу. В начале XXI века биомедицина существенно продвинулась в изучении молекулярных механизмов старения и функционирования иммунной системы. Особый интерес вызвали теломеры — концевые участки хромосом, которые защищают ДНК в процессе деления клетки и при этом укорачиваются при каждой репликации. Сокращение теломер — одна из основных причин клеточного

В то время как технология генного редактирования CRISPR-Cas9 произвела революцию во многих областях биологии, до сих пор она никогда не применялась к паукам. Группа исследователей преодолела этот барьер, успешно модифицировав геном обычного домашнего вида пауков, чтобы они производили красную флуоресцентную паутину. Это достижение может привести к новым применениям в материаловедении. Технология CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) уже несколько лет используется в широком спектре исследований в области биологии развития и эволюции, а также в прикладных областях, таких как материаловедение, борьба с инвазивными видами и повышение урожайности сельскохозяйственных культур. Существует несколько вариантов CRISPR: одни нацелены на РНК, другие — на экзогенную ДНК. В частности, метод CRISPR-Cas9 позволяет точно разрезать ДНК с помощью нуклеазы (белка Cas9), которая содержит два домена эндонуклеазы, способных вызвать разрыв двойной цепи в целевой

Учёные из Университета Байройта (Германия) впервые использовали технологию CRISPR-Cas9 для редактирования генома пауков. Результаты исследования, опубликованные в журнале Angewandte Chemie, показали, что модифицированные пауки вида Parasteatoda tepidariorum способны производить паутину, светящуюся красным, или рождаться без глаз. Эксперимент стал прорывом из-за сложностей работы с пауками: их геном дублирован, а агрессивное поведение усложняет разведение. Учёные вводили CRISPR-Cas9 и ген красного флуоресцентного белка в неоплодотворённые яйца самок, предварительно обезболенных. После восстановления паучих скрестили с самцами. В следующем поколении часть пауков производила светящуюся паутину, а у других отсутствовали глаза — это подтвердило успешное редактирование генов. Иллюстрация: Leonardo «Мы доказали, что CRISPR-Cas9 позволяет встроить нужные последовательности в белки паутины, придавая волокнам новые функции», — заявил Томас Шайбель,

В результате «направленной» эволюции в лаборатории был создан инструмент редактирования, превосходящий классические системы CRISPR.    Инновационный инструмент для редактирования генома обещает сделать то, что с трудом удавалось первоначальным системам CRISPR: точно и эффективно вставлять целые гены в человеческую ДНК. Описанный на прошлой неделе в журнале Science, этот метод может проложить путь к генокорректирующим терапиям, которые будут назначаться однократно и работать независимо от конкретной мутации, вызывающей то или иное заболевание человека. Кроме того, он может ускорить разработку клеточных методов лечения рака и упростить создание генетических моделей для исследований. «Это может стать важной частью будущего», - считает соавтор исследования Дэвид Лю, химический биолог из Института Броуда (США).    Один из наиболее распространенных методов доставки генов основан на использовании сконструированных вирусов для вставки участков

Компания Prime Medicine, расположенная в Кембридже, сообщила о предварительных результатах клинических испытаний экспериментальной генной терапии PM359 для лечения хронической гранулематозной болезни (ХГБ). Эта опасная иммунная недостаточность поражает различные типы иммунных клеток, в том числе нейтрофилы. В ходе испытаний, проведённых на подростке, терапия показала восстановление функции ключевого фермента более чем в двух третях нейтрофилов через месяц после введения. При этом серьёзных побочных эффектов зафиксировано не было. Хотя результаты обнадёживают, Аннарита Миччио, специалист по генной терапии из Института Imagine при больнице Некер для больных детей в Париже, называет подход перспективным, учёные подчёркивают, что для окончательной оценки эффективности потребуется от шести месяцев до года наблюдения за состоянием пациента. Положительные результаты предварительных исследований на мышах, проведённых ранее компанией Prime Medicine, также подтверждают

Учёным удалось добиться увеличения прироста биомассы на 30–50%.

В Детской больнице Филадельфии (США) впервые в мире провели лечение младенца с редким генетическим заболеванием с использованием персонализированной технологии CRISPR-Cas9. Пациентом стал 9,5-месячный мальчик Кей Джей Малдун, у которого вскоре после рождения диагностировали дефицит CPS1 — тяжелое нарушение обмена веществ, вызванное мутацией в гене, отвечающем за работу печени. Изображение сгенерировано Kandinsky Дефицит CPS1 препятствует выведению токсичных продуктов метаболизма, что может привести к летальному исходу или необходимости трансплантации печени. «Поиск в интернете по запросу «дефицит CPS1» выдает только статистику смертности или информацию о пересадке», — поделилась мать мальчика, Николь Малдун, в видеоролике больницы. Столкнувшись с мрачной перспективой, врачи предложили родителям Кей Джея экспериментальное лечение: индивидуально разработанную инфузию, которая с помощью технологии CRISPR-Cas9, удостоенной Нобелевской

На этой неделе ведущие научные журналы Science и Nature вновь порадовали нас целым спектром захватывающих открытий из мира генетики и эпигенетики. Какие тайны хранит ДНК сумчатых млекопитающих? Какие новые мишени предлагают исследователи для терапии онкологических заболеваний? Куда ускользает от исследователей неуловимый ген болезни Альцгеймера и какой прорыв был сделан в области редактирования генов? Все это и не только — в свежем выпуске нашего воскресного дайджеста!

Это требуется для оценки перспектив создания лесных плантаций для выращивания и использования такой древесины в коммерческих целях.