Игры с генами

Ученые обнаружили в вирусах древнюю систему редактирования генов, которая, вероятно, появилась раньше CRISPR. Она получила название VIPR и использует необычный способ распознавания ДНК: не считывает последовательность непрерывно, а пропускает каждую третью букву генетического кода. Такая особенность позволяет системе сохранять способность находить цель даже после мутаций, а небольшой размер VIPR может упростить ее доставку в клетки.

Ученые ФИЦ Биотехнологии РАН выяснили, что специфические малые РНК возбудителя туберкулеза не только регулируют способность бактерии инфицировать хозяина, но также влияют и на его иммунный ответ, определяя степень тяжести инфекции. Удаление этих малых РНК из генома Mycobacterium tuberculosis активировало способность этой бактерии вызывать инфекцию и подавляло активность клеток иммунной системы мышей, что приводило к их преждевременной гибели. Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в журнале Frontiers in Cellular and Infection

Вице-премьер Дмитрий Патрушев заявил, что Россия делает ставку на традиционное производство в агропромышленном комплексе (АПК), осознанно отказываясь от применения генно-модифицированных организмов (ГМО), сообщает REX 15 сентября. «Мы дела…

Серповидноклеточная анемия и β-талассемия — наследственные заболевания крови, при которых организм не может нормально производить гемоглобин. При тяжелых формах β-талассемии пациентам приходится регулярно переливать кровь, а при серповидноклеточной анемии могут возникать болезненные приступы из-за закупорки сосудов. Новая терапия, разработанная в Китае, на основе редактирования ДНК CS-101 и CS-206 https://www.prnewswire.com/news-releases/cell-stem-cell-tbe-mediated-base-editing-therapy-achieves-durable-clinical-remission-in-sickle-cell-disease-and--thalassemia-across-different-genetic-backgrounds-302871478.html уже 30 пациентам с этими заболеваниями либо отказаться от переливаний, либо полностью устранить болезненные приступы. Нежелательных эффектов при этом не

Команда биохимиков из США сообщает, что один из ключевых ферментов биологии — РНК-полимераза — способен точно считывать и транскрибировать ДНК, содержащую не четыре, а восемь генетических «букв». Используя криоэлектронную микроскопию с атомарным разрешением, ученые рассмотрели, как бактериальный фермент узнает и встраивает искусственные синтетические пары оснований, не встречающиеся в природе. Это открытие приближает науку к созданию синтетических организмов с расширенным генетическим кодом, способных выполнять совершенно новые биологические

Биотехнологи из США изменили геном морской бактерии, чтобы усилить естественный процесс разрушения силикатных пород и связывания СО2. Эксперимент показал ускорение поглощения углекислого газа в 2,6 раза.#Климат #Наука

Хирурги Massachusetts General Hospital сообщили о первом пациенте, который дождался трансплантации донорской почки благодаря временной пересадке органа генно-модифицированной свиньи. В январе 2025 ГМ-почку (созданную компанией eGenesis) пересадили 66-летнему пациенту, который страдал терминальной болезнью почек. Орган прижился и стал вырабатывать мочу, потребность в диализе отпала, и мужчину выписали из стационара. Трансплантат функционировал стабильно в течение примерно полугода, пока дозу иммуносупрессантов не уменьшили в связи с незоонозной бактериальной инфекцией. Из-за этого развились воспаление микрососудистого русла и повреждение эндотелия сосудов, которые прогрессировали в тромботическую микроангиопатию, приведшую к отказу почки. В октябре 2025 года орган удалили и пациента снова поместили на диализ. Он прожил с ним рекордный на тот момент 271 день. Анализ тканей удаленного ксенотрансплантата выявил инфильтрацию преимущественно макрофагами и NK-клетками с минимальным участием

Генно-модифицированная свиная почка впервые позволила дождаться пересадки человеческой

Экспериментальные неврозы животных и реальные неврозы человека имеют единую фундаментальную основу — функциональный срыв высшей нервной деятельности. Однако между собакой в павловском станке и человеком в водовороте современной жизни есть колоссальная разница. Человек живет в мире второй сигнальной системы (речи, смыслов, абстрактных понятий), где сверхсильным раздражителем или «сшибкой» может стать не физический стимул, а мимолетное слово, экзистенциальный кризис или страх за будущее. При этом в реальной жизни запредельные нагрузки нужны далеко не всегда. Из-за врожденных генетических особенностей, уникальной архитектуры мозга и раннего детского опыта «сшибка» процессов возбуждения и торможения происходит даже на фоне благополучной повседневности. ----------------------------— Генетический фундамент: типы нервной системы по Павлову И. П. Павлов заметил, что в одних и тех же экспериментальных условиях одни собаки сходили с ума за пару дней, а другие неделями

Лечение показало эффективность у пациентов с наследственной гиперхолестеринемией и тяжелой гипертриглицеридемией – сложными состояниями, которые не поддавались контролю стандартными препаратами. После CRISPR-терапии пациенты достигли впечатляющих показателей по снижению симптомов, которые сохранялись не менее года.

Новый подход позволил собрать необходимое количество стволовых клеток за один визит в больницу почти у всех пациентов с серповидноклеточной анемией. После генетической модификации клетки использовали для лечения в среднем через семь недель, тогда как при существующих технологиях весь процесс может занимать шесть месяцев и более.

опубликована цитата Фридриха Ницше: «Человек — это канат, протянутый между животным и Сверхчеловеком, это канат над пропастью». является соучредителем стартапа Herasight, который предлагает полигенный скрининг эмбрионов на физические и психические черты. Фактически речь идет о прогнозировании не только предрасположенности к различным заболеваниям, но и уровня интеллекта будущих детей. отмечают литературные и научные достоинства работы Аномали и называют ее неплохим способом для новичков ознакомиться с ключевыми моральными и политическими проблемами генетического улучшения. Даже тем, кто в корне не согласен с позицией автора, будет полезно оценить его аргументацию, хотя бы для того, чтобы спорить с последовательной научной позицией, а не с ее

Эффект CRISPR-терапии неконтролируемой дислипидемии сохранился в течение года

Пластиковая бутылка и кукурузный стебель. Звучит как рецепт дешевого студенческого обеда, но на деле — это ультимативная еда будущего. Американские химики из Университета Южного Иллинойса заявили о создании технологии, которая превращает мусор в питательное печенье. И это не шутка для пресс-релиза, а рабочий прототип, профинансированный НАСА. Суть разработки проста до гениальности: и пластик, и еда состоят из углерода. Вопрос лишь в том, как перестроить молекулярные связи. Ученые нашли способ заставить дрожжи делать эту работу за нас. Результат — продукт под названием µBites, который пахнет ванилью и содержит достаточно белка, чтобы заменить полноценный прием пищи. В чем суть: от бутылки до печенья за три шага Забудьте о сложных сортировках и многоступенчатой переработке. Технология работает по конвейерному принципу. 1. **Измельчение.** Пластиковые бутылки (ПЭТ) смешивают с сухими стеблями кукурузы. Это сырьевая база, которая не требует очистки или разделения. 2. **Химическая

Внутри каждой живой клетки кипит жизнь, которую мы только начинаем понимать. Речь не о метаболизме или делении, а о физике. Белки и РНК прямо в цитоплазме самопроизвольно собираются в крошечные капли, работающие как мини-фабрики. Долгое время считалось, что главные дирижеры этого процесса — белки. Но свежая работа в Nature Communications переворачивает эту картину. Оказывается, судьбу клетки решает разница в один-единственный атом кислорода. Ученые из Принстона, Буффало и Рочестера провели масштабное исследование, сравнив поведение РНК и одноцепочечной ДНК (ssDNA). С химической точки зрения они почти близнецы. Разница лишь в том, что у рибозы (в РНК) есть гидроксильная группа (-OH) у второго атома углерода, а у дезоксирибозы (в ДНК) — просто атом водорода. Казалось бы, мелочь. Но именно эта мелочь заставляет РНК вести себя как «липкий гель», а ДНК — как «послушную жидкость». Один атом, который меняет всё В физике полимеров есть два сценария фазового расслоения. При

Врачи и исследователи из Детского онкологического центра Хоппа в Гейдельберге https://medicalxpress.com/news/2026-08-personalized-cell-therapy-metastatic-kidney.html полной ремиссии у 17-летнего пациента с раком почки и множественными метастазами в легких, печени и головном мозге. Подросток получил собственные Т-клетки, генетически модифицированные для точечной атаки на опухолевый белок PRAME. Уже через три месяца в организме не осталось жизнеспособных раковых клеток, а спустя год юноша вернулся к нормальной жизни и спорту.

В США врачи впервые https://www.newscientist.com/article/2584196-crispr-armed-phages-help-treat-severe-superbug-infection/ генетически модифицированных бактериофагов с технологией CRISPR для лечения тяжелой инфекции у человека: 65-летний пациент с пересаженной почкой страдал от кишечной палочки, устойчивой ко всем доступным антибиотикам. После экспериментальной терапии состояние мужчины заметно улучшилось. Исследователи подчеркивают, что делать окончательные выводы об эффективности и безопасности метода по одному клиническому случаю пока рано.

Трансгенные Т-клетки с Т-клеточными рецепторами помогли пациенту с нефробластомой и метастазами

Биотехнологическая компания отредактировала ген, отвечающий за выработку основного аллергена в слюне и шёрстке собак, и получила двух гипоаллергенных биглей. У людей с чувствительностью к собачьей шерсти животные не вызывали кожной реакции при проверке. Метод пока проходит долгосрочные наблюдения и обсуждается специалистами с точки зрения этики.#Домашние_животные #Здоровье #Наука #Статья

Каждый победитель грантового конкурса получит грант до 2 млн рублей, общий объем поддержки — порядка 85 млн рублей.

Ребёнок, участвовавший в испытании терапии мышечной дистрофии Дюшенна, умер в Китае после тяжёлой иммунной реакции.

Теломеры — это защитные колпачки на концах хромосом, которые укорачиваются с каждым делением клетки.

Новая генная терапия на основе микроРНК остановила прогрессирование бокового амиотрофического склероза у мышей после однократного внутривенного введения. Лечение защитило двигательные нейроны, сохранило связь между нервами и мышцами, улучшило двигательную и дыхательную функции, а также значительно увеличило продолжительность жизни.

Китайские биоинженеры создали молекулярный инструмент smACGmax, способный одновременно заменять три типа нуклеотидов в заданном участке ДНК. Эта технология нужна для направленной эволюции генов, с помощью которой можно создать клетки с новыми полезными свойствами и ускорить разработку лекарств.

Экспериментальная генная терапия была направлена на лечение редкого генетического заболевания, которое вызывало задержку когнитивного развития.

Недавно я наткнулся на новость, от которой у меня буквально зачесались руки написать этот текст. Астрономы нашли в центре Млечного Пути сахар. Не тот, что в чай кладут, а самый что ни на есть биологический — эритрулозу. Это не просто очередная экзотическая молекула. Это кирпичик, из которого, по одной из версий, собралась первая жизнь на Земле. И нашли его не в теплом первобытном бульоне, а в ледяном облаке при температуре минус 253 градуса. В этой статье я разберу, как такое возможно, почему это ломает старые научные модели и что это значит для наших поисков братьев по разуму. Что нашли? Сахар, который сложнее всего, что мы видели в космосе Речь идет об облаке G+0.693−0.027. Оно находится в 26 тысячах световых лет от нас, рядом с центром Галактики. Это настоящая химическая свалка Вселенной — там уже опознали более 180 разных молекул. Но эритрулоза стоит особняком. Это четырехуглеродный сахар (C₄H₈O₄). На данный момент это самая большая ациклическая (незамкнутая)

В Шанхае шестилетняя девочка скончалась после экспериментального лечения с применением генного редактирования.

Компания PorMedTec, венчурный стартап при японском Университете Мэйдзи, приступила к выращиванию генетически модифицированных свиней для первых в стране клинических испытаний по пересадке почек от животных человеку. Об этом сообщает газета The Mainichi.

Ученые подробно сравнили пять наиболее распространенных эпигенетических часов и выяснили, что каждый из них отражает разные биологические процессы старения. Анализ также показал, что новый показатель, основанный на активности генов, точнее связан с возрастными заболеваниями, физическими нарушениями и риском смерти.

На концах каждой хромосомы находятся теломеры — защитные участки ДНК, которые не дают генетическому материалу разрушаться при делении клеток. С каждым новым делением они становятся короче, а когда запас заканчивается, клетка теряет способность нормально работать. Именно поэтому теломеры называют биологическими часами старения, и хронический стресс заставляет эти часы тикать заметно быстрее. За открытие теломеразы — фермента, способного восстанавливать теломеры, — Элизабет Блэкберн получила Нобелевскую премию. Позже выяснилось, что постоянное напряжение подавляет активность этого фермента, а исследование Калифорнийского университета показало: у матерей, годами ухаживавших за тяжелобольными детьми, длина теломер соответствовала примерно десяти дополнительным годам биологического старения. Организм буквально изнашивается на уровне ДНК. Но есть и обратная сторона. Исследования показали, что регулярная медитация, качественный сон, физическая активность и снижение уровня

Исследователи переписывают химические метки на ДНК и хроматине, чтобы регулировать экспрессию генов. Генетик из Университетского медицинского центра Гронингена (Нидерланды) Марианна Ротс впервые заговорила на конференциях о редактировании эпигенома около двух десятилетий назад. Она рассуждала так: если естественные эпигенетические метки, такие как метилирование ДНК и ацетилирование гистонов, контролируют экспрессию генов, то искусственное изменение этих меток должно позволить ученым регулировать эту экспрессию. Но многие ее коллеги сомневались, полагая, что эпигенетические метки не могут вызывать такие изменения. «Нам действительно пришлось бороться с догмами, что это никогда, никогда не сработает», — вспоминает Ротс. Затем появилась система CRISPR–Cas. Хотя эта технология впервые произвела фурор в области редактирования генов, ученые, такие как Ротс, теперь используют ее для точного нацеливания эпигенетических редакторов на любую последовательность ДНК. Внезапно

Несмотря на значительные изменения в структуре, новые «молекулярные ножницы» сохранили способность редактировать ДНК. В ряде экспериментов они превзошли природные аналоги по эффективности удаления и вставки генетического материала. Авторы прорывного исследования во главе с нобелевским лауреатом по химии Дженнифер Даудной считают, что такой подход ускорит создание новых инструментов для биомедицины.

Представьте: генетический материал перепрыгивает из одного организма в другой без вирусов, без бактериофагов, без плазмид. Просто берет и переходит. Как будто ваш смартфон скопировал файл на чужой ноутбук через воздух — без кабелей, без Wi-Fi, без Bluetooth. Звучит как фантастика? А для микробиологов это теперь реальность. Немецкие исследователи из Института морской микробиологии Макса Планка в Бремене впервые засняли (в буквальном смысле — в геномном секвенаторе) такой «прыжок». И это меняет наше представление о том, как эволюционируют микробные сообщества. Кто на ком стоял? Разбор полетов в метановом болоте Объектом изучения стала парочка, которую в учебниках биологии не встретишь. Хищная бактерия (назовем ее Veli) и ее жертва — архея , один из главных «заводов» по производству метана на планете. Эти ребята живут в бескислородном сообществе, которое перерабатывает лимонен (да, тот самый запах цитрусовых) в метан и углекислый газ. Группа Йенса Хардера заметила

TAdviser - портал выбора технологий и поставщиков

FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет

Инвестиции направлены в биотехнологический стартап Орфадженекс, разрабатывающий геннотерапевтические препараты, в том числе для терапии спинальной мышечной атрофии.

Casgevy от Vertex — первый препарат такого типа, одобренный для данной возрастной группы.

Генная терапия на основе CRISPR показала высокую эффективность у детей с тяжелой серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. У всех участников, которых удалось оценить в долгосрочной перспективе, лечение обеспечило ожидаемый клинический эффект в течение как минимум года.

В США началось первое в мире клиническое испытание экспериментальной генетической терапии, целью которой является «омоложение» клеток и потенциальное восстановление утраченного зрения. Биотехнологическая компания Life Biosciences объявила, что первый пациент уже получил дозу препарата ER-100, разработанного для обращения возрастных изменений в клетках сетчатки глаза. Терапия направлена на работу с ретинальными ганглиозными клетками, которые соединяют глаза с мозгом и практически не обладают способностью к регенерации. Их повреждение при таких заболеваниях, как глаукома, приводит к необратимой потере зрения. Разработчики утверждают, что вмешательство может потенциально вернуть этим клеткам более «молодое» функциональное состояние. Метод основан на доставке в клетки трёх генов с помощью вирусного вектора, который не способен вызывать инфекционные заболевания. Эти гены запускают выработку белков, способных частично перепрограммировать клеточное состояние. Контроль активности

Первый в истории пациент получил инъекцию препарата, который должен обратить вспять старение клеток. Это не фантастика, а реальные клинические испытания, стартовавшие в Бостоне. Стартап Life Biosciences ввел экспериментальное средство ER-100 в глаз человека с глаукомой. Технология основана на открытии нобелевского лауреата Синъи Яманаки, который доказал: взрослые клетки можно «перемотать назад» с помощью специальных белков. Звучит как сюжет для блокбастера. Но давайте разберемся, что происходит на самом деле, есть ли здесь подвох и когда нам ждать таблетку от старости. Суть технологии: как заставить клетку «забыть» возраст В каждой клетке нашего тела — одинаковая ДНК. Разница лишь в том, какие гены «включены», а какие «выключены». С возрастом на ДНК накапливаются неправильные метки (эпигенетические «закладки»). Они отключают нужные гены. Клетка начинает хуже работать, стареет. Технология Яманаки использует белки-факторы, которые дают клетке команду: «Сбрось лишние

Источник: Компьютерра - Журнал о науке и технологиях Американская биотехнологическая компания Minicircle объявила о скором начале коммерческого предоставления экспериментальной генной терапии, направленной на повышение уровня белка klotho, который связывают с замедлением старения. Согласно заявлению компании, лечение станет доступно в течение ближайших шести месяцев. Главная особенность данной инициативы заключается в том, что предлагаемая терапия не прошла полный цикл клинических испытаний, требуемый для одобрения Управлением […] Полная версия статьи: Непроверенная генная терапия от старости выйдет на рынок без клинических

Показатель на 80% больше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года.

Генная терапия кардиомиопатии при атаксии Фридрейха прошла пилотные испытания

CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в третьей фазе испытаний

Испанские исследователи https://www.uab.cat/web/newsroom/news-detail/a-gene-therapy-prolongs-health-span-and-preserves-the-function-of-organs-in-mice-during-aging-1345830290613.html?detid=1345990959484, что однократное введение генной терапии, стимулирующей выработку метаболического фактора FGF21, увеличивает продолжительность жизни и продлевает период здорового старения у мышей. Устойчивые положительные эффекты наблюдались в течение более двух лет — от улучшения обмена веществ до защиты органов от возрастных изменений.

#эволюция, #биология, #генетика Российские ученые обнаружили CpG-сайты, изменение метилирования которых связано с ускоренным либо замедленным старением у индивидов, эпигенетический возраст которых сильно отличается от хронологического. При этом топовые по эффекту 29 CpG-сайтов для групп ускоренного и замедленного старения совпадали; с ускоренным и замедленным старением оказались ассоциированы одни и те же CpG, но в одном случае они гиперметилированы, в другом — гипометилированы. Эпигенетические часы используются для определения биологического возраста по анализу метилирования так называемых CpG-сайтов в геноме (участков, где цитозин стоит рядом с гуанином). Создано несколько их вариантов, в том числе эпигенетические часы Ханнума, которые основаны на метилировании 71 CpG-сайтов и применяются для разных типов клеток. Из клинической практики известно, что при использовании эпигенетических часов Ханнума у многих людей (до 15–20 %) предсказанный биологический возраст оказывается

Китайские ученые сообщили о первых результатах применения новой технологии редактирования РНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В клиническом исследовании терапию получили трое детей. В течение года наблюдения у всех пациентов зарегистрировали значительное и устойчивое улучшение двигательных функций.

Использованная исследователями техника «редактирования нуклеотидов» еще далека от клинического применения, однако критики опасаются, что она вызовет ажиотаж вокруг ее коммерциализации.    Исследователи заявляют, что впервые применили точную технологию редактирования генома, известную как «редактирование оснований», для изменения генома человеческих эмбрионов. Это сообщение вызвало как восторг, так и настороженность у ученых и специалистов по биоэтике. Многие считают, что эта работа является впечатляющим шагом на пути к тому, чтобы ученые смогли исправлять мутации, вызывающие заболевания, в эмбрионах. Однако другие опасаются, что эта технология может быть использована для попыток создания эмбрионов с такими чертами, как повышенный интеллект. Дитер Эгли, биолог-специалист по клеточной биологии развития и его коллеги 1 июня опубликовали свои на сайте препринтов. Исследование пока не прошло экспертную оценку.    Предыдущие исследования показывали, что

Ученые разработали новый метод на основе CRISPR, который может распознавать и уничтожать раковые клетки с наиболее распространенными и трудноизлечимыми мутациями. Технология выявляет характерные молекулярные признаки опухоли и запускает процесс полного разрушения генетического материала внутри злокачественной клетки, не затрагивая здоровые ткани.

Технология основана на частичном клеточном перепрограммировании и должна запустить регенерацию нейронов, которые в норме практически не восстанавливаются. Пока главная цель исследования заключается в оценке безопасности метода. Первый из двенадцати участников уже получил лечение.

Генная терапия вылечила восьмимесячного ребенка с редким видом эпилепсии

Врачи провели уникальное лечение восьмимесячного ребенка с редким наследственным заболеванием, которое вызывает тяжелую эпилепсию, задержку развития и высокий риск ранней смерти. Пациент стал первым в мире человеком, которому доставили генную терапию непосредственно в мозг. После лечения у ребенка не наблюдалось возврата тяжелых приступов, угрожавших его жизни.

Ученые из Университет Цукубы представили новые данные о существовании самовоспроизводящихся РНК в экстремальных условиях, что может существенно изменить представления о происхождении жизни на Земле. Несмотря на то что генетический материал большинства организмов представлен ДНК (дезоксирибонуклеиновой кислотой), существуют формы жизни и инфекционные агенты, использующие РНК в качестве носителя информации. К таким системам относятся РНК-вирусы и вироиды — крайне простые инфекционные молекулы, способные к самовоспроизведению. Подобные РНК-репликаторы давно рассматриваются как важные объекты для изучения ранних этапов эволюции жизни. Однако до сих пор ученые имели ограниченное представление о том, насколько широко они распространены в различных экосистемах и каково их реальное разнообразие. Особенно малоизученными оставались экстремальные среды, такие как горячие источники с высокими температурами. Ранее исследовательская группа уже обнаружила необычный РНК-вирус в экосистеме

Центромерный белок помог раковым клеткам сохранить целостность теломер

FDA одобрила к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин. Препарат Otarmeni, разработанный компанией Regeneron, содержит рабочую версию этого гена и промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру. Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся мультицентровых открытых нерандомизированных испытаний 1/2 фазы CHORD, в которых уже приняли участие 24 педиатрических пациента в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой глухотой, вызванной DFNB9. У 80 процентов из них слух восстановился, лечение переносилось

Пластырь с генноинженерными человеческими клетками ускорил заживление ран

Первое клиническое исследование уже тестирует подход, который заставляет клетки сердца снова делиться и формировать новую мышечную ткань. Если технология подтвердит эффективность у людей, она может изменить лечение сердечной недостаточности, при которой сердце постепенно теряет способность перекачивать кровь.

Ученые  https://today.ucsd.edu/story/experimental-gene-therapy-shields-brain-from-toxic-protein-damage экспериментальную генную терапию, которая помогла защитить нейроны от повреждений, вызванных токсичным белком TDP-43. Накопление этого белка считается одной из главных причин лобно-височной деменции и часто встречается при болезни Альцгеймера и боковом амиотрофическом склерозе. В доклинических экспериментах лечение сохраняло память, защищало структуру нейронов и снижало уровень белка в ткани мозга.

Клинические данные показали устранение и инактивацию cccDNA – резервуара вируса гепатита B – у пациентов. Результаты стали первым доказательством, что технология редактирования генома способна воздействовать непосредственно на причину хронической инфекции. Это открывает перспективы для полной победы над гепатитом.

CRISPR-Cas разрушила гены шига-токсина кишечной палочки

На концах хромосом есть защитные капсулы - теломеры. Это как пластиковые наконечники на шнурках, только они защищают от распада нити ДНК. С каждым делением клетки они укорачиваются. Когда резерв исчерпан, клетка погибает. Это и есть наше внутреннее старение. Но открытие нобелевского лауреата Элизабет Блэкберн перевернуло всё: оказалось, что длина жизни клетки зависит не только от времени, но и от того, ЧТО мы чувствуем. Вот 5 фактов, которые заставят вас полюбить состояние покоя: 1) В нашем теле есть фермент теломераза, он достраивает укорачивающиеся концы ДНК. Раньше думали, что он работает только в эмбрионах. Оказалось - нет. Когда мы в хроническом напряжении, его активность падает. Мы стареем не годами, а стрессом. 2) Исследование UCLA: у матерей, ухаживающих за тяжелобольными детьми, теломеры были укорочены на десятилетие. Не болезнь ребенка, а именно постоянное напряжение «съело» годы их жизни на клеточном уровне. Тревога оставляет след в ДНК. 3) Но есть

TAdviser - портал выбора технологий и поставщиков

Клонированная корова принесла потомство — ещё недавно такие истории казались научной фантастикой. За судьбой Звёздочки учёные наблюдали больше двух лет. Новое событие меняет возможности современных биотехнологий.

Тяжелое генетическое заболевание угрожало ребенку смертью до совершеннолетия и проблемами с развитием. Генная терапия помогла, но спустя несколько лет у него обнаружили опухоль, возможно, связанную с ней. Нейроэпителиальная опухоль / © Sbrandner, Wikimedia Commons Ребенок родился с тяжелой формой мукополисахаридоза первого типа и наблюдается в Детской больнице Филадельфии, штат Пенсильвания, США. Это заболевание приводит к нарушению обмена веществ и необратимому повреждению внутренних органов и скелета. Без лечения продолжительность жизни с таким диагнозом редко превышает 10 лет. Причина болезни мальчика — мутация в гене IDUA. Чтобы исправить поломку, врачи применили генную терапию, в этом случае RGX-111. Правильная копия гена IDUA попадает в организм человека внутри оболочки вируса. Из-за безопасности чаще всего применяют рекомбинантные аденоассоциированные вирусы. Лечение оказалось эффективным, и мальчик смог продолжать развиваться, осваивая

Тяжелое генетическое заболевание угрожало ребенку смертью до совершеннолетия и проблемами с развитием. Генная терапия помогла, но спустя несколько лет у него обнаружили опухоль, возможно, связанную с ней.

Правительство продлило на два года разрешение на ввоз в Россию ГМО-сои при условии, что выработанные из нее корма будут направляться на экспорт.

Ученые из компании Editas Medicine представили результаты доклинических экспериментов CRISPR-терапии для лечения гиперлипидемии. Однократная инъекция препарата показала резкое снижение «плохого» холестерина – липопротеинов низкой плотности – и сохраняла терапевтический эффект в течение полугода. Отсутствие неблагоприятных побочных эффектов открывает удивительные возможности в лечении и профилактике сердечно-сосудистых заболеваний.

Китайские учёные впервые https://www.chinadaily.com.cn/a/202605/15/ws6a06746fa310d6866eb48c18.html групповое клонирование молочных коз, получив шесть высокопродуктивных животных. Четыре самца и две самки созданы на основе генетического материала элитных коз зааненской породы, чей годовой удой превышал 2800 кг молока. Технология позволяет сократить селекционный процесс с 8–10 лет до нескольких месяцев.

Компания сообщила о высокой переносимости RGX‑202, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Генную терапию уже трудно описывать как далёкую «медицину будущего». К апрелю 2026 года у регуляторов есть длинный список одобренных клеточных и генных продуктов, а новые решения продолжают выходить даже для ультраредких болезней. Поэтому главный вопрос сместился: не возможна ли генная терапия вообще, а для каких задач она уже стала рабочим клиническим инструментом. При этом область остаётся «неровной». Одни стратегии хорошо работают там, где можно взять клетки пациента, изменить их вне организма и вернуть обратно. Другие зависят от того, получится ли безопасно доставить ген в печень, сетчатку, мышцы или центральную нервную систему. Третьи упираются уже не столько в биологию, сколько в цену, логистику, качество производства и длительное наблюдение после лечения. Эта тема требует спокойного разговора — без лишнего оптимизма и без драматизации. В статье расскажем, что сегодня относят к генной терапии, как работают подходы in vivo и ex vivo, почему AAV и лентивирусные векторы

Ученые представили результаты клинического исследования, в котором РНК-терапия защитила сердце от тяжелых последствий инфаркта. Доказательства факта обращения вспять повреждений ремоделирования ткани открывает удивительные возможности для лечения острой и хронической стадии сердечной недостаточности.

Американская биотехнологическая компания Fractyl Health получила разрешение на запуск первых клинических исследований генной терапии для лечения сахарного диабета второго типа. Препарат RJVA-001 стал первой AAV-генной терапией для этого заболевания, достигшей клинической фазы. Ученые рассчитывают, что однократная терапия сможет заменить многолетний прием препаратов на основе АГПП-1 и обеспечить длительный контроль уровня сахара в крови.

Ученые разработали новый способ «выключать» генетически модифицированные бактерии, не повреждая их ДНК. Технология использует CRISPR, но работает иначе, чем классические системы редактирования генома: вместо разрезания ДНК она точечно меняет отдельные нуклеотиды в жизненно важных генах микроорганизмов. В результате бактерии необратимо теряют способность выживать. Разработка может повысить безопасность биопроизводства, где модифицированные микробы применяют для создания лекарств, биотоплива и химических веществ.

Исследователи установили, что комбинация определённых малых РНК способна точнее традиционных медицинских показателей прогнозировать выживаемость пожилых людей, открывая путь к пересмотру подходов к профилактике старения.

Долгое время считалось, что РНК — всего лишь бэк-вокалистка на сцене ДНК. Однако функционал этой молекулы заставил мир перевернуть свое представление о ней. Складываясь в трехмерные формы, как оригами, она хранит информацию и иногда ведет себя как фермент. РНК служит матрицей и компонентом теломеразы — фермента, который замедляет клеточное старение, достраивая ДНК на концах хромосом. Еще РНК участвует в сборке белков и может направлять систему CRISPR, вмешиваясь в генетическую программу клетки. Неслучайно многие токсины и сильнейшие яды направлены на уничтожение нашей драгоценной РНК. А распространенные вирусы, такие как коронавирус, вирус гриппа и другие, содержат РНК-геном вместо ДНК-генома. Об истории открытий в области РНК из первых уст рассказывает Томас Чек — лауреат Нобелевской премии

CRISPR-Cas измельчила ДНК заданных клеток и уничтожила их

Ученые представили новый инструмент генного редактирования CRISPR, который после активации буквально разрывает ДНК клетки на фрагменты. В доклинических экспериментах она успешно уничтожала раковые клетки с мутацией KRAS и клетки, зараженные вирусом папилломы человека с эффективностью более 90%.

FDA одобрила к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин. Препарат Otarmeni, разработанный компанией Regeneron, содержит рабочую версию этого гена и промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру. Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся мультицентровых открытых нерандомизированных испытаний 1/2 фазы CHORD, в которых уже приняли участие 24 педиатрических пациента в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой глухотой, вызванной DFNB9. У 80 процентов из них слух восстановился, лечение переносилось

В первой части этой статьи мы рассмотрели две теории, дающие ключ к пониманию механизмов абиогенеза: конструкторскую теорию жизни Кьяры Марлетто и теорию диссипативной адаптации Джереми Ингланда. Одна из них объясняет, как возможны репликация, самовоспроизводство и дарвиновская эволюция без «тонко настроенных» на появление жизни законов физики, а вторая показывает, что при определённых условиях неравновесные термодинамические процессы делают самоорганизацию и жизнь более вероятными, чем их отсутствие. Но это слишком абстрактные модели, объясняющие существование не только биологической жизни в известной нам форме, но и вообще любых самовоспроизводящихся машин. А каковы практические достижения науки в деле искусственного создания жизни в лаборатории? Насколько мы близки к пониманию химического механизма получения устойчивого репликатора? Как появился генетический код и система производства белков? Существует только один способ создания жизни, или их много? Тема сложная, а я не биохимик,

Минприроды сосредоточено на восстановлении популяций редких животных: от леопардов до зубров. 

Молекула РНК под названием Quite Tiny 45, или QT45, приблизилась к самовоспроизведению, что дает ученым новое ключевое доказательство в пользу гипотезы мира РНК. Эта гипотеза предполагает, что именно молекулы, состоящие из рибонуклеиновых кислот, ответственны за запуск эволюции и всей жизни на Земле. Расшифровка того, как сложные формы жизни сформировались из простых химических строительных блоков, представляет собой сложнейшую задачу, с которой ученые бьются уже много лет. Одним из главных сомнений в отношении гипотезы мира РНК было то, что молекулы РНК, способные к самокопированию и, следовательно, к зарождению жизни, слишком велики и сложны, чтобы возникнуть спонтанно. QT45, которую детально описали исследователи из Лаборатории молекулярной биологии Совета по медицинским исследованиям в Великобритании, представляет собой так называемую полимеразную рибозим — РНК, которая может действовать как фермент, ускоряя химические реакции и помогая строить молекулы на основе

Биотехнологическая компания Cellectis  https://www.cellectis.com/en/press/cellectis-presents-epigenetic-editing-platform-to-turn-genes-off-without-altering-dna-at-the-asgct-annual-meeting/ новую платформу эпигенетического редактирования, которая позволяет отключать гены без изменения самой ДНК. Подход может стать более безопасной альтернативой классическим методам генной инженерии и расширить возможности терапии рака и других заболеваний.

Большинство людей, завершивших программу снижения массы тела, сталкивается с одним и тем же: когда марафон, состоящий из ограничений в питании, утомительных физических нагрузок, финансовых расходов на медикаментозное или оперативное лечение пройден, килограммы возвращаются и иногда с запасом. Это не вопрос силы воли и не случайность — это эффект йо-йо, циклические колебания веса, при которых каждая следующая попытка дается труднее предыдущей. Феномен получил свое название от игрушки йо-йо, которая, кстати, считается одной из самых древних игрушек в мире. Йо-йо состоит из двух одинаковых по размеру и весу дисков, скрепленных осью, на которую надета веревка. Как диски, которые при броске раскручиваются, а затем возвращаются в руку, так и вес человека осуществляет колебания, с каждым из которых похудеть вновь становится все сложнее. Вдвойне неприятно, что возвращение потерянных килограммов еще и запускает крайне опасный для здоровья

FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты

Эффект генной терапии врожденной глухоты сохранился спустя 2,5 года

Ученые представили результаты клинического исследования, в котором генная терапия редкой формы наследственной глухоты успешно восстановила слух у большинства участников – взрослых и детей. На сегодняшний день это крупнейшее исследование терапии наследственной потери слуха с самым длинным периодом наблюдений.

Детали.

Идея лечить рак не химией, сжигающей всё живое на своём пути, а точечным редактированием генетических инструкций самой опухоли, витает в научной среде уже несколько десятилетий. Технически человечество научилось синтезировать молекулы, способные выключать конкретные гены, ответственные за бесконтрольное деление клеток. Речь идёт о малых интерферирующих РНК, коротких цепочках нуклеотидов, которые запускают в клетке механизм уничтожения определённой матричной РНК, тем самым прекращая производство белка, необходимого опухоли для роста. Однако молекулы РНК в чистом виде беспомощны в агрессивной среде организма. В крови они разрушаются ферментами за несколько минут после введения. Клеточная мембрана с её отрицательным зарядом отталкивает такие же отрицательно заряженные молекулы нуклеиновых кислот. А даже если небольшая часть терапевтического агента и проникает внутрь клеток, происходит это хаотично, затрагивая здоровые ткани, что сводит на нет главное преимущество метода — его

Отойдем от близкого к сингулярному прогрессу в сфере ИИ (нам есть что рассказать её, но может вы уже устали слышать везде про нейросети) и перейдем к другим технологиям. Генная терапия для замедления старения показала безопасность и долгосрочный эффект. Британская компания Genflow Biosciences поделилась новыми данными. В доклинических испытаниях на пожилых животных улучшились выживаемость, здоровье и качество жизни. Это обещает новые возможности для лечения возрастных заболеваний у людей. Терапия воздействует на ген SIRT6, важный для долголетия. Он регулирует обмен веществ, восстанавливает ДНК и защищает клетки от повреждений. У 24 биглей и ретриверов старше 10 лет с саркопенией после лечения наблюдалось улучшение мышечной массы, снижение хрупкости, улучшение шерсти и повышение качества жизни. В контрольной группе были возрастные изменения. «Мы не стремимся к кратковременному улучшению, наша цель — долгосрочное замедление старения», — отметили авторы. В ближайшие

Ученые из Рокфеллерского университета представили способ превращения иммунной системы в место производства лекарственных белков. Их эксперименты продемонстрировали, что генетическое редактирование позволяет перепрограммировать иммунные клетки так, чтобы они сами производили терапевтические молекулы прямо в организме, включая сложные антитела, которые трудно синтезировать традиционными методами, https://medicalxpress.com/news/2026-04-immune-therapeutic-proteins.html Medical Express. Новая технология может изменить лечение огромного числа заболеваний от рака до

Многие привыкли считать, что гены — это неподвижный приговор, высеченный в камне при рождении. Нас учили, что биологическая судьба предрешена, и мы лишь пассивные исполнители программы, заложенной предками. Но современная наука открывает иную правду: мы не жертвы наследственности, а активные архитекторы собственного биологического кода. Эпигенетика доказывает, что окружающая среда, наши реакции и даже мимолетные мысли действуют как молекулярные переключатели, способные активировать или подавлять определенные участки ДНК. Парадокс заключается в том, что клетка не «знает», что происходит во внешнем мире напрямую. Она получает сигналы через посредника — твое восприятие. Когда ты интерпретируешь событие как угрозу, твой мозг выбрасывает кортизол и адреналин, которые буквально заливают рецепторы клеток, заставляя гены стресса работать на износ. Если же твое состояние характеризуется спокойствием и ясностью, кровь несет совершенно иной химический коктейль, запускающий процессы